Tutti rimandati per gli alti costi, anche se i nuovi farmaci diminuiscono gli effetti collaterali e danno la possibilità ai pazienti di vivere più a lungo senza la progressione della malattia. Questo è il verdetto dell’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un ente no profit americano che ha valutato i nuovi medicinali utilizzati contro il mieloma, inclusi Empliciti, della Bristol-Myers Squibb, Kyprolis, di Amgen, e Ninlaro, di Takeda, tutti con un rapporto costi/benefici inferiore rispetto alla terapia standard con Revlimid e desametasone.
La settimana scorsa, prima che fosse pubblicato il rapporto, Amgen aveva già replicato all’ICER lamentandosi del metodo utilizzato per valutare i farmaci. Secondo l’azienda americana, l’ente no profit non avrebbe infatti incluso nel modello di valutazione dati rilevanti. Inoltre, non avrebbe considerato il reale ‘peso’ del valore sociale dei nuovi farmaci.
L’idea di valutare i costi/benefici dei farmaci è nuova negli USA e l’istituto, in realtà, non è un arbitro ufficiale come il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) britannico. Ma essendo l’unico in grado di fare valutazioni di questo tipo, le sue analisi stanno attirando non poche attenzioni.
Secondo il documento, da poco reso noto, i nuovi farmaci contro il mieloma multiplo avrebbero un rapporto costo/beneficio significativamente inferiore rispetto alla terapia standard. Nei pazienti in cui la prima terapia ha fallito, i nuovi farmaci peserebbero dai 255 mila dollari di Empliciti (elotuzumab) ai 391mila di Ninlaro (ixazomib) l’anno per miglioramento della qualità di vita (QALY – Quality-Adjusted Life Year), una misura comune del rapporto costi/efficacia.
L’unico cocktail di medicinali che sembrerebbe aumentare il valore costo/beneficio sarebbe quello composto da Farydak (paonobinostat)di Novartis, e Velcade (bortezomib), rispettivamente di Janssen e Takeda. Il costo inferiore, pari a 46.925 dollari per QALY, dipenderebbe prima di tutto dal fatto che Velcade è meno costoso di Revlimid. Il trattamento combinato Farydak più Velcade, insieme a desometasone, è anche limitato nel tempo e non indeterminato, fino a quando il cancro non progredisce. Ma secondo ICER, le prove dell’efficacia di questo cocktail sono meno solide rispetto ad altri regimi terapeutici.
“L’introduzione di nuovi trattamenti come seconda o terza scelta nella terapia contro il mieloma multiplo – si legge nel rapporto ICER – sembra dare benefici clinici in termini di tempo libero da progressione della malattia e di miglioramento della qualità della vita. Tuttavia, al costo attuale, il rapporto costi/benefici stimato supera le soglie citate”. Secondo Amgen, i valori stimati per il suo farmaco Kyprolis (carfilzomib) sarebbero molto più alti rispetto a quelli calcolati dall’ente americano. Considerando il beneficio della sopravvivenza libera da malattia, infatti, il valore sarebbe di 7,83 anni rispetto al range 1,17-4,7 calcolato dall’ICER. E nella dichiarazione rilasciata dalla casa farmaceutica americana, l’istituto utilizzerebbe ‘metodi opachi’ per mettere insieme dati da diversi trials clinici.
Ma Amgen non è stata l’unica a lamentarsi del rapporto. Anche Robert Goldberg, fondatore di una società indipendente in parte finanziata dalle aziende farmaceutiche, dal suo blog denuncia che l’ICER avrebbe usato dei ‘trucchi magici statistici’ per unire i dati di diversi pazienti di vari studi clinici, in una malattia che è però altamente eterogenea. Inoltre, l’istituto avrebbe fatto come l’agenzia britannica, “che accetta ciò che vuole e rifiuta ciò che vuole”, ma a differenza dell’ente inglese, che ha procedure pubbliche e trasparenti, il gruppo americano non presenta il lavoro per la revisione né pubblica su riviste scientifiche. In realtà, le valutazioni precedenti fatte dall’ICER avevano promosso alcuni farmaci. L’ente aveva stabilito, per esempio, che il costo del nuovo medicinale della Novartis per l’insufficienza cardiaca, Entresto (sacubitril e valsartan) era in linea con i benefici. Lo stesso dato positivo era stato rilasciato per la nuova insulina ad azione prolungata della Novo Nordisk, Tresiba. Mentre il nuovo farmaco per l’asma di GlaxoSmithKline (GSK), Nucala (mepolizumb), dovrebbe essere scontato del 60% per riflettere il suo valore reale, mentre Repatha (evolocumab) di Amgen, Praluent (alirocumab) di Sanofi e Regeneron, dovrebbero costare 85% in meno.
GSK però non è d’accordo con i risultati dell’ente americano. “Nucala offrirebbe molto al sistema sanitario e ai contribuenti – ha dichiarato il portavoce Juan Carlos Molina in un comunicato – e il suo prezzo è ragionevole, considerando l’innovazione del medicinale e il valore di commercio, dando benefici anche ai pazienti meno abbienti”.
