Malattie Rare: Amicus Therapeutics apre sede a Milano

15 giugno, 2016 nessun commento


La biotech statunitense Amicus Therapeutics, focalizzata sulle malattie rare, in particolar modo la malattia di Fabry, apre a Milano la sede italiana.

L’apertura della sede di Milano avviene a seguito della recente approvazione, da parte della Commissione Europea, di Galafold (Migalastat), molecola farmacologica orale chaperone, come terapia per il trattamento a lungo termine di adulti e adolescenti dai 16 anni con diagnosi confermata di malattia di Fabry, che presentano una mutazione favorevole.

La Malattia di Fabry è una patologia rara, geneticamente determinata, dovuta alla carenza dell’enzima α-Gal A che porta all’accumulo nei lisosomi di sostanze che causano danni ad organi quali cuore, rene e sistema nervoso centrale.

“Sono orgoglioso di sviluppare in Italia la start-up di una multinazionale biotech americana che ha deciso di investire le proprie risorse nell’ambito delle malattie rare – ha commentato Marco Totis, General Manager di Amicus Therapeutics -“con un’attenzione particolare alle persone affette da Malattia di Fabry e alle famiglie con cui condividono il peso di questa malattia. Stiamo lavorando per ampliare la nostra organizzazione coinvolgendo professionisti che condividano i valori dell’azienda, quali l’attenzione alle persone affette da malattie rare, la capacità di adattarsi ai rapidi cambiamenti e lo spirito di imprenditorialità che ci contraddistingue.”

 

 

 

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