Editing genetico per il colesterolo. Regeneron e Amgen alla finestra

1 dicembre, 2017 nessun commento


(Reuters Health) – Ricercatori statunitensi e russi hanno utilizzato la nanotecnologia per disattivare un gene chiave correlato al colesterolo nelle cellule del fegato di topo. Questo risultato potrebbe portare a nuovi metodologie per correggere i geni che provocano ipercolesterolemia e altre malattie del fegato. “Abbiamo dimostrato che è possibile creare una nanoparticella che possa essere utilizzata per modificare in modo permanente e specifico il DNA nel fegato di un animale adulto”, ha detto l’autore dello studio Daniel Anderson, professore associato di ingegneria chimica presso il Massachusetts Institute of Technology. Lo studio, pubblicato su Nature Biotechnology a metà novembre, promette di modificare in modo permanente geni come PCSK9; quest’ultimo regola il colesterolo e già costituisce l’obiettivo di due farmaci prodotti da Regeneron e Amgen. Il sistema di editing genetico fa leva sull’enzima Cas9, in grado di tagliare il DNA, e su un frammento di RNA che guida l’enzima di taglio nel punto voluto del genoma. La maggior parte dei team attualmente usa virus per rilasciare CRISPR nelle cellule, un approccio limitato perché il sistema immunitario può sviluppare anticorpi contro i virus.Per superare questo problema, il team ha modificato chimicamente i componenti CRISPR per proteggerli dagli agenti dell’organismo che normalmente li distruggerebbero. Il gruppo di ricercatori ha poi inserito questo materiale in particelle di grasso su scala nanometrica e lo ha iniettato nei topi dove si è fatto strada verso le cellule del fegato. I ricercatori hanno verificato che il sistema si è dimostrato altamente efficace nei test rivolti contro il gene PCSK9, eliminandolo in oltre l’80% delle cellule epatiche. La proteina PCSK9, prodotta da questo gene, non era più rilevabile nei topi trattati che hanno anche registrato un calo del 35% del colesterolo totale. Il team sta ora lavorando per identificare altre malattie del fegato che potrebbero beneficiare di questo approccio e quindi perfezionarlo per un suo impiego in clinica.

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