La biotech britannica NRG Therapeutics ha raccolto 50 milioni di sterline per portare il suo candidato di punta per le patologie neurodegenerative in fase di sperimentazione clinica, la cui partenza è prevista per i primi mesi del 2026.
La pipeline dell’azienda si concentra su un meccanismo d’azione innovativo che agisce su un complesso proteico all’interno dei mitocondri, gli organelli che forniscono energia alle cellule.
L’inibizione di questo complesso, noto come mPTP (mitochondrial Permeability Transition Pore), potrebbe proteggere i mitocondri dalle proteine tossiche responsabili della morte cellulare in patologie come il Parkinson e la SLA. Studi preclinici hanno indicato che il candidato più avanzato, una small molecule denominata NRG-5051, è in grado di ridurre l’infiammazione cerebrale e potenzialmente rallentare il danno neuronale in entrambe le patologie neurodegenerative.
Il mPTP è un canale proteico che, se alterato, favorisce la perdita di integrità mitocondriale e l’attivazione di meccanismi apoptotici. Bloccare questo complesso rappresenta quindi una strategia promettente per proteggere i neuroni in patologie neurodegenerative, dove la morte cellulare progressiva porta al peggioramento dei sintomi motori e cognitivi.
Il panorama terapeutico per Parkinson e SLA rimane oggi frammentato, con trattamenti sintomatici e pochi farmaci capaci di modificare il decorso della malattia. In questo contesto, NRG-5051 si inserisce come candidato innovativo, potenzialmente in grado di intervenire sul processo patologico alla base della neurodegenerazione. Al round di finanziamento hanno partecipato sette fondi di investimento, tra cui le divisioni venture di Merck KGaA e Novartis.
