Il mercato globale dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è destinato a crescere con un tasso annuo composto (CAGR) del 2% nel prossimo decennio, raggiungendo un valore complessivo di 9,35 miliardi di dollari nei sette mercati principali (Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito e Giappone) entro il 2034. Un mercato che cresce poco in volume ma cambia profondamente in mix di valore, caratterizzato dalla crescente disponibilità di candidati e farmaci ad alto impatto biologico.
Tutto questo emerge dal nuovo report di GlobalData,“Pulmonary Arterial Hypertension Major Markets, Disease Management, Epidemiology, Pipeline Assessment, Unmet Needs and Drug Forecast to 2034”.
L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara e progressiva, caratterizzata da pressione elevata nelle arterie polmonari, rimodellamento vascolare e, nei casi più avanzati, da scompenso del cuore destro. I sintomi – come affaticamento, dispnea e dolore toracico – vengono spesso confusi con quelli di patologie più comuni, causando ritardi diagnostici che peggiorano la prognosi. Questa patologia colpisce maggiormente le donne di mezza età.
L’armamentario terapeutico
Tra le classi farmacologiche oggi disponibili rientrano gli antagonisti del recettore dell’endotelina (ERA), gli inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5i), gli stimolatori della guanilato ciclasi solubile (sGC) e gli analoghi della prostaciclina.
La combinazione orale ERA + PDE5i rappresenta lo standard terapeutico di prima linea. In questa cornice farmaci come Uptravi (selexipag, Johnson & Johnson) e Tyvaso (treprostinil in nebulizzatore di United Therapeutics, non approvato in Europa) si sono affermati come opzioni efficaci per l’intensificazione della terapia, eliminando la necessità per il paziente di dover sottoporsi a infusioni continue.
Restano comunque fondamentali i trattamenti parenterali per i pazienti ad alto rischio: tra questi rientrano Flolan (epoprostenol,GSK) e Remodulin (treprostinil, United Therapeutics),
Un nuovo farmaco
Il recente arrivo sul mercato di Winrevair (sotatercept, MSD), primo farmaco approvato che agisce direttamente sull’asse di segnalazione BMPR2, ha segnato un passo avanti nella gestione dell’ipertensione arteriosa polmonare.
L’approccio terapeutico basato su questa via molecolare rappresenta un cambio di paradigma: dal semplice controllo sintomatico il clinico può orientarsi adesso verso una prospettiva di rimodellamento strutturale del circolo polmonare. Un orientamento che, secondo i principali opinion leader intervistati da GlobalData, ha già influenzato lo sviluppo di nuovi farmaci in fase avanzata, che puntano su meccanismi d’azione antiproliferativi e modificanti la malattia.
La pipeline
Tra le molecole in pipeline più promettenti figurano Ralinepag (United Therapeutics), agonista orale del recettore IP, Yutrepia (Liquidia Technologies), una formulazione in polvere secca di treprostinil, e Seralutinib (Gossamer Bio), inibitore tirosin-chinasico inalatorio.
Efficacia clinica misurabile e semplicità d’uso
Secondo gli analisti il successo commerciale dei farmaci disponibili nei prossimi anni sarà legato a due fattori: efficacia clinica misurabile e semplicità d’uso. Formulazioni orali, inalatorie o a infusioni poco frequenti saranno privilegiate da clinici e sistemi sanitari. In parallelo diventerà sempre più rilevante la generazione di evidenze real-world e il monitoraggio degli outcome funzionali a lungo termine.
Le aziende, inoltre, dovranno puntare su strategie di gestione del ciclo di vita basate su combinazioni a dose fissa, nuove piattaforme di somministrazione e strumenti digitali a supporto dell’aderenza terapeutica e della diagnosi precoce. L’innovazione nella pipeline – secondo il report di GlobalData -dovrà andare di pari passo con piani di lancio ben strutturati, investimenti in studi di farmacoeconomia e valorizzazione del brand nel lungo termine.
