Oltre le CAR-T: terapie cellulari in vivo?

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Alcune startup e biotech hanno iniziato a studiare nuovi metodi per modificare geneticamente le cellule immunitarie all’interno dell’organismo. Un approccio che, in caso di successo, potrebbe ampliare i campi di applicazione delle terapie CAR-T. Nonostante un decennio di rapidi progressi, l’impatto delle CAR-T in ambito terapeutico resta ancora limitato.

Una delle soluzioni per migliorare l’accessibilità a queste terapie consiste nel modificare le cellule all’interno dell’organismo, quindi ‘in vivo’ e non, come accade attualmente, fuori dall’organismo.

Ad oggi, infatti, si estraggono i globuli bianchi di un paziente, che vengono congelati e spediti a un laboratorio dove gli scienziati alterano le cellule T aggiungendo il gene recettore dell’antigene chimerico o CAR, che aiuta le cellule del sistema immunitario a legarsi alle proteine superficiali delle cellule tumorali.

Una volta modificate, le cellule vengono coltivate affinché si moltiplichino e dopo circa due o tre settimane vengono infuse di nuovo al paziente, iniziando a distruggere le cellule tumorali che esprimono le proteine bersaglio.

Per portare tutto questo processo ‘in vivo’, gli scienziati mirano a modificare le cellule immunitarie all’interno dell’organismo, con l’aiuto di tecnologie come l’editing genetico e l’RNA messaggero.

La startup statunitense Capstan Therapeutics, per esempio, ha evidenziato che l’mRNA inserito in nanoparticelle di lipidi viene assorbito dalle cellule del cuore di animali da laboratorio, dove è è possibile tradurlo in nuove proteine di superficie e contribuisce a riparare il tessuto danneggiato.

Umoja Biopharma – un’altra startup americana – sta usando dei lentivirus per fornire geni progettati per aiutare il corpo a produrre le proprie CAR-T. Ensoma – biotech con sede a Boston – sta ritagliando il genoma virale di un adenovirus per trasportare le istruzioni con l’obiettivo di modificare il gene del corpo, mentre Vetor BioPharma usa particelle simili a virus per trasferire materiale genetico nell’organismo.

Questi metodi comportano dei rischi, però, con l’mRNA sintetico che potrebbe innescare una risposta immunitaria potenzialmente dannosa se usata come trattamento. La maggior parte del lavoro, comunque, è ancora nelle fase iniziali.

Sana, una delle aziende più impegnate in questo campo, ha meno di una decina di trattamenti in test preclinici per tumori del sangue e malattie ereditarie e prevede di chiedere alla FDA, entro la fine dell’anno, l’autorizzazione a iniziare i test di fase 1 di un candidato in via di sviluppo per due tipi di leucemia e per il linfoma non-Hodgkin.

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