Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha raccomandato Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), combinazione tripla orale sviluppata da Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica. Il parere favorevole dell’organismo britannico di valutazione farmaco-economica riguarda i pazienti a partire dai sei anni di età con almeno una mutazione F508del del gene CFTR,
Approvato nel Regno Unito a marzo 2025, Alyftrek affianca ora Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), altro caposaldo del portfolio di Vertex, già raccomandato dal NICE un anno fa. Entrambi i farmaci agiscono sulla causa genetica della malattia, correggendo il malfunzionamento della proteina CFTR.
La valutazione comparativa del NICE ha confermato che Alyftrek offre un’efficacia simile a quella di Kaftrio, con costi analoghi per l’NHS. Tuttavia, secondo Vertex, i dati degli studi registrativi hanno fatto emergere per Alyftrek un potenziale clinico superiore; un dato che, se confermato, aprirebbe nuovi scenari nel trattamento a lungo termine della fibrosi cistica.
“I modulatori CFTR stanno già rivoluzionando la gestione della fibrosi cistica”, osserva Helen Knight, Director of Medicines Evaluation di NICE,“Siamo lieti di poter raccomandare Alyftrek, trattamento efficace e promettente che amplia ulteriormente le opzioni disponibili per i pazienti”. Dopo l’approvazione da parte dell’EMA, anche Irlanda, Danimarca e Germania saranno tra i primi Paesi europei a rendere disponibile la nuova terapia di Vertex.
