Nei prossimi tre mesi, la FDA deciderà su alcune terapie per patologie che ancora incontrano unmet need dei pazienti: il virus respiratorio sinciziale, la malattia di Duchenne, la SLA, l’infezione da C.diff, la degenerazione maculare.
Ecco dunque le cinque decisioni da tenere d’occhio nel secondo trimestre:
Terapia genetica di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne
Nell’ultimo anno, la FDA ha approvato tre terapie geniche per malattie ereditarie. La quarta terapia potrebbe essere la cura genetica di Sarepta contro la distrofia muscolare di Duchenne.
La decisione della FDA si baserà in gran parte sulla capacità del trattamento, SRP-9001, di aiutare i pazienti affetti da Duchenne a produrre una forma miniaturizzata di distrofina, la proteina di potenziamento muscolare di cui mancano.
La FDA ha già approvato diversi farmaci contro la malattia di Duchenne, inclusi tre prodotti di Sarepta, sulla base del concetto che l’aumento della distrofina induce un incremento della funzionalità, migliorando la salute dei pazienti.
Il nuovo candidato SRP-9001 ha mancato l’obiettivo principale dell’unico studio controllato con placebo in cui è stato testato fino ad oggi. È in corso un trial definitivo, e potenzialmente di conferma, i cui risultati sono attesi entro la fine dell’anno.
Per dirimere la questione, la FDA ha convocato un comitato di esperti per esaminare la domanda di Sarepta, in vista della decisione, fissata per il 29 maggio.
Tofersen di Biogen per la cura della SLA
I risultati di uno studio clinico chiave hanno evidenziato come tofersen di Biogen sia in grado di esercitare l’effetto terapeutico sul gene mutato responsabile, ma, alla fine, il farmaco non è riuscito a superare il placebo nel rallentare il declino funzionale associato alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Dopo aver incontrato lo staff della FDA, Biogen, ha deciso di chiedere l’ approvazione accelerata basata sull’effetto benefico del farmaco su una proteina intorno alla quale recentemente si è concentrato l’interesse dei ricercatori: la catena leggera del neurofilamento.
Nello studio di Biogen, i pazienti che assumevano il farmaco, anziché un placebo, hanno sperimentato sostanziali riduzioni della catena leggera del neurofilamento. La decisione dell’agenzia regolatoria USA dovrebbe arrivare entro il 25 aprile.
SER-109 di Seres per le infezioni ricorrenti da C. diff,
Nel 2022 la FDA ha approvato il primo farmaco basato sul microbioma. Il secondo via libera per un farmaco di questo genere potrebbe arrivare in questo trimestre, quando l’autorità regolatoria emetterà il verdetto su SER-109, candidato della biotech Seres Therapeutics per la cura di infezioni ricorrenti provocate dal batterio Clostridioides difficile, o C. diff. Nel 2020 il farmaco ha centrato gli obiettivi di uno studio di fase III.
I vaccini di Pfizer e GSK contro l’RSV
Pfizer e GSK sono sul punto di ottenere l’autorizzazione della FDA per i loro rispettivi vaccini contro il virus respiratorio sinciziale destinati agli anziani. Le approvazioni, se arriveranno entro le date previste a maggio – 3 maggio per GSK e 31 maggio per Pfizer – sarebbero le prime per farmaci contro l’RSV.
Un gruppo di esperti esterni, recentemente convocato dalla FDA, ha apprezzato sia il vaccino di GSK sia quello di Pfizer, rendendo molto probabile una decisione positiva dell’ente regolatorio.
Pfizer ha riferito che il suo vaccino è risultato efficace al 67% nel prevenire le infezioni negli anziani con almeno due sintomi rispetto a un placebo.
I risultati di fase III del vaccino di GSK hanno mostrato un’efficacia dell’83% nella prevenzione dei casi di infezione delle vie respiratorie inferiori.
Oltre a Pfizer e GSK, anche Moderna e Bavarian Nordic stanno sviluppando vaccini per l’RSV. J&J ha invece abbandonato la ricerca.
Eylea di Regenron ad alte dosi per la cura della degenerazione maculare
Più di un decennio dopo la sua approvazione iniziale, Eylea rimane uno dei farmaci più venduti al mondo.
Nel 2022, le vendite globali hanno fruttato quasi 10 miliardi di dollari per lo sviluppatore Regeneron e per il suo partner Bayer.
Eylea deve oggi affrontare la concorrenza altri trattamenti che richiedono un minor numero di applicazioni (Il farmaco viene somministrato per via iniettiva una volta ogni due mesi).
Per difendersi dalla concorrenza, Regeneron propone alla FDA una formulazione di Eylea che prevede dosaggio più elevato con un minor numero di applicazioni iniettive.
Il successo ottenuto nei trial di Fase III dello scorso anno offre buone chance a Regeneron. L’approvazione potrebbe arrivare entro il 27 giugno.
