Il Prix Galien USA 2023 nella categoria miglior prodotto per le malattie rare/orfane va a Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb). Lo hanno annunciato CSL e uniQure.
“CSL è onorata di ricevere il Premio Galien per Hemgenix”, commenta Oliver Schmitt, amministratore delegato di CSL Italia. “Ringraziamo la Fondazione Galien per aver riconosciuto l’importante promessa e speranza che Hemgenix offre alle persone affette da emofilia B”.
CSL ha ottenuto l’approvazione da parte della FDA per Hemgenix nel novembre 2022 e l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione da parte dell’EMA nel febbraio 2023, nonché l’autorizzazione dell’Agenzia Regolatoria dei Prodotti Medicinali e Sanitari del Regno Unito (MHRA), ed è entrato in un programma di accesso anticipato in Francia.
Si tratta della prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.
Lo studio HOPE-B. I dati a tre anni dallo studio registrativo
La terapia genica è un trattamento innovativo che risponde a esigenze ancora insoddisfatte nella comunità dell’emofilia B e i dati dello studio HOPE-B – presentati a dicembre 2023 al 65° American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition – continuano a dare fiducia sui benefici clinici di Hemgenix.
I risultati a tre anni dello studio registrativo HOPE-B dimostrano che una singola infusione di Hemgenix consente livelli di attività del fattore IX elevati e sostenuti nel tempo e riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali rispetto alla profilassi con fattore IX, con un profilo di sicurezza favorevole.
A tre anni dal trattamento con Hemgenix, il 94% dei pazienti è rimasto libero dalla profilassi. “Questi dati a 3 anni sono un’ulteriore conferma del valore clinico di Hemgenix rispetto agli attuali trattamenti e rappresentano una reale opportunità nella gestione dei pazienti con emofilia B elegibili alla terapia genica”, commenta Marianna Alacqua, direttore medico di CSL-B italia.
Lo sviluppo clinico pluriennale di questa terapia genica è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali di commercializzazione del trattamento.
