Il CHMP ha dato parere positivo a Lamzede (velmanase alfa), del Gruppo Chiesi, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio per il trattamento per l’Alfa Mannossidosi (AM), una malattia rara progressiva e invalidante1. Lamzede è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L’opinione positiva del CHMP è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti. L’Alfa Mannosidosi (AM) è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente raro, di origine genetica, causato dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. La mancanza di attività dell’alfa-mannosidasi è dovuta a mutazioni genetiche del gene MAN2B1 e porta al progressivo accumulo di oligosaccaridi non degradati nelle cellule di diversi organi e tessuti. Il fenotipo clinico più frequente di Alfa Mannosidosi comprende un’ampia gamma di manifestazioni, tra cui alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un’aspettativa di vita ridotta. L’opinione positiva del CHMP è un traguardo importante per fornire questa opzione terapeutica ai pazienti affetti da Alfa Mannosidosi in Europa – dice Paolo Chiesi, Vice Presidente del Gruppo Chiesi e Head of R&D – Vorrei ringraziare tutti i pazienti, le loro famiglie e gli operatori sanitari che hanno partecipato agli studi clinici e tutti i collaboratori di Chiesi e Zymenex che hanno lavorato con passione per rendere Lamzede una realtà clinica”.Velmanase alfa è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013.
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