BioMarin Pharmaceutical ha annunciato la decisione di cedere Roctavian, la prima terapia genica per l’emofilia A, a seguito dei risultati commerciali inferiori alle attese. L’azienda statunitense, nel comunicare i dati del terzo trimestre 2025, ha spiegato che “valuterà le opzioni per la cessione di Roctavian e la sua rimozione dal portafoglio”. “La decisione è coerente con la strategia di BioMarin e rappresenta la via più promettente per garantire ai pazienti l’accesso continuativo al trattamento”, ha sottolineato il CEO Alexander Hardy.
Approvata in Europa nel 2022 e negli Stati Uniti nel 2023, Roctavian era candidata a segnare un traguardo storico per l’ematologia: una terapia genica one-shot in grado di sostituire i trattamenti cronici necessari per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A. In fase di lancio, gli analisti stimavano per la terapia un potenziale di vendite fino a 2,2 miliardi di dollari, e la stessa BioMarin prevedeva, nel 2023, ricavi compresi tra i 50 e i 150 milioni di dollari.
Le aspettative non si sono però concretizzate. L’azienda ha incassato solo 3,5 milioni di dollari dalle vendite nel 2023, 26 milioni nel 2024 e 23 milioni nei primi nove mesi del 2025.
Hardy ha indicato la “complessità dei percorsi di trattamento” tra le cause delle difficoltà commerciali incontrate; il prezzo elevato e le incertezze sulla durata dei benefici clinici, inoltre, hanno contribuito a frenare l’adozione di Roctavian.
