Il CHMP dell’EMA ha cambiato la sua posizione su lecanemab (Leqembi), farmaco per la terapia dell’Alzheimer di Biogen ed Eisai, raccomandandone ora l’approvazione per un sottogruppo specifico di pazienti, dopo averla inizialmente respinta nel luglio del 2024.
Il primo parere negativo su lecanemab – rilasciato nel mese di luglio – era legato a eventuali problemi di sicurezza ed efficacia del farmaco se impiegato diffusamente in pazienti con malattia di Alzheimer precoce.
Il CHMP aveva sottolineato il rischio che la terapia potesse causare anomali legate all’amiloide, quali edema cerebrale, accumulo di fluidi o emorragie visibili alla risonanza magnetica. Gli esperti avevano inoltre sostenuto che l’effetto di lecanemab nel ritardare il declino cognitivo non era sufficiente a compensare questi rischi in un’ampia popolazione di pazienti.
Oggi, a seguito di un riesame richiesto dall’azienda, il CHMP raccomanda lecanemab per i pazienti con decadimento cognitivo o demenza lievi dovuti alla malattia di Alzheimer, a condizione che siano portatori di una sola o nessuna copia della variante genica ApoE4.
Questi pazienti – secondo quanto riferito dal CHMP – avrebbero un rischio minore di sviluppare anomalie legate all’amiloide rispetto a quelli che presentano due copie di ApoE4.
La nuova raccomandazione del Comitato dell’EMA si basa su nuove analisi di sottogruppo che hanno escluso i dati dei pazienti con due copie di ApoE4. Tra i pazienti trattati con lecanemab, l’8,9% di quelli con una o nessuna copia di ApoE4 ha manifestato edema cerebrale rispetto al 12,6% del gruppo di pazienti più ampio.
Analogamente l’emorragia cerebrale è stata osservata nel 12,9% del gruppo ristretto, rispetto al 16,9% di tutti i pazienti. I pazienti trattati con placebo nel gruppo ristretto hanno manifestato edema cerebrale ed emorragia cerebrale con percentuali rispettivamente dell’1,3% e del 6,8%.
Si prevede che nel mese di gennaio 2025 l’EMA prenderà una decisione definitiva sulla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di lecanemab sulla base della raccomandazione del CHMP.
L’agenzia europea del farmaco ha già dichiarato che il farmaco sarà accessibile attraverso un programma controllato che ne consentirà l’uso solo nel gruppo di pazienti raccomandato. Questi soggetti saranno sottoposti a risonanza magnetica per monitorare la presenza di anomali legate all’amiloide prima di iniziare il trattamento e successivamente prima della quinta, della settima e della quattordicesima dose, con ulteriori risonanze, se necessarie, in caso di comparsa di sintomi.
