L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha esteso la rimborsabilità di vosoritide per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia a partire dai quattro mesi di età.
Vosoritide (Voxzogo), un analogo del peptide natriuretico di tipo C, è l’unico farmaco disponibile per migliorare la velocità di crescita e le proporzioni corporee negli individui con acondroplasia. In Italia, dal 2022 a oggi, è stato rimborsato per bambini di età pari o superiore a 2 anni.
Il farmaco, approvato nel 2021 prima dalla FDA e successivamente dall’EMA, agisce a livello della via di segnalazione intracellulare a valle della mutazione del gene del recettore 3 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR3), promuovendo così l’ossificazione endocondrale.
“L’approvazione dell’AIFA offre un accesso più ampio a VOXZOGO per includere ora bambini con acondroplasia a partire dai 4 mesi di età – afferma Maria Tommasi, Senior Medical Director BioMarin Italia – La nostra ricerca ha dimostrato che VOXZOGO aumenta il tasso di crescita nei bambini che lo ricevono. Ciò si traduce in un miglioramento complessivo della qualità della vita, grazie all’aumento della funzione e dell’autonomia legate alla crescita staturale. L’impatto di questi miglioramenti porta ad una maggiore positività e un maggiore benessere psico-emotivo e sociale delle persone che vivono con questa condizione.”
“L’estensione della rimborsabilità di VOXZOGO da parte dell’AIFA rappresenta un importante passo avanti nel trattamento dell’acondroplasia in Italia, in quanto è attualmente l’unica opzione terapeutica farmacologica per questa condizione genetica “, commenta il prof. Maghnie, IRCCS Istituto Giannina Gaslini – Università di Genova, “Nei soggetti non trattati, si verifica una perdita di altezza di circa 15 centimetri nei primi 2 anni di vita e di quasi 23 centimetri nei primi 5 anni rispetto alla popolazione trattata. L’inizio precoce del trattamento potrebbe permettere un recupero maggiore della perdita staturale e ridurre il numero di interventi chirurgici di allungamento degli arti con un un potenziale miglioramento sia della proporzionalità che della stenosi del forame magno.”
