Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere negativo alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per belumosudil come trattamento in terza linea di pazienti adulti e pediatrici affetti da malattia del trapianto contro l’ospite (cGVHD) cronica. Sanofi – si legge nella nota diffusa dall’azienda – richiederà un riesame del parere del CHMP. Belumosudil è un inibitore selettivo di ROCK2 (chinasi 2 associata a Rho con struttura coiled-coil) (ROCK2i), first in class.
La cGVHD è una complicanza potenzialmente letale che può avere un impatto significativo sulla qualità della vita in circa il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. È considerata una delle principali cause di morbilità e di mortalità tardiva non correlata a recidiva dopo il trapianto.
“Accogliamo con disappunto il parere negativo del CHMP relativo alla commercializzazione di belumosudil nell’Unione Europea e confermiamo il nostro pieno impegno verso la comunità dei pazienti trapiantati – commenta Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines di Sanofi – Come Sanofi abbiamo fiducia nel corpus di evidenze cliniche e di real-world che hanno evidenziato l’efficacia costante e il consolidato profilo di sicurezza di belumosudil per il trattamento in terza linea della malattia del trapianto contro l’ospite cronica. Continueremo a collaborare con l’EMA, affinché questa opzione terapeutica possa essere resa disponibile ai pazienti che la attendono in Europa”.
In termini di sicurezza e di efficacia, belumosudil è supportato dai risultati di diversi studi clinici e in real-world. Questi includono lo studio di fase 2 ROCKstar, randomizzato e multicentrico, che ha dimostrato efficacia e tollerabilità coerenti per i pazienti che convivono con la cGVHD a seguito del trapianto di cellule staminali, nonché risposte cliniche durature per un periodo di tre anni.
Il farmaco è attualmente approvato in 20 paesi, tra cui gli Stati Uniti, il Regno Unito e il Canada come trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con cGVHD a seguito del fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica, e in Cina, dopo il fallimento di una sola linea di terapia sistemica.
Più di 17.000 pazienti che convivono con cGVHD in tutto il mondo hanno ricevuto prescrizioni di belumosudil dal momento della sua prima approvazione negli Stati Uniti nel luglio 2021.
Sanofi è impegnata a studiare i benefici di belumosudil in altri gruppi di età e indicazioni, anche attraverso studi in corso per pazienti pediatrici con cGVHD a partire da un anno di età che sono stati trattati con almeno due precedenti linee di terapia sistemica e per pazienti con disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare.
