Chiesi Group ha stretto un’alleanza strategica con Arbor Biotechnologies, acquisendo i diritti globali di ABO-101, un farmaco sperimentale basato sull’editing genetico per la iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una rara malattia renale che può portare a insufficienza renale.
L’ingresso del candidato nella pipeline di Chiesi prevede un investimento iniziale fino a 115 milioni di dollari, con ulteriori pagamenti legati al raggiungimento di milestone cliniche e regolatorie che potrebbero arrivare a 2 miliardi di dollari, oltre alle royalties.
ABO-101 è attualmente in uno studio clinico di fase iniziale e si propone come trattamento una tantum, in contrasto con le terapie attuali, che richiedono somministrazioni ripetute per ridurre la produzione di ossalato. L’accordo prevede inoltre che Chiesi possa ottenere licenze su altri trattamenti genetici diretti al fegato sviluppati da Arbor.
“La partnership nasce dal potenziale dell’editing genetico di trasformare la cura dei pazienti, in linea con il nostro focus sulle malattie rare”, spiega Giacomo Chiesi, vicepresidente esecutivo della divisione malattie rare, “Con Arbor condividiamo valori e obiettivi terapeutici chiari, il che ci permette di avanzare responsabilmente e con efficacia”.
Secondo Devyn Smith, CEO di Arbor, la scelta di collaborare con Chiesi è stata motivata dall’impegno concreto dell’azienda nello sviluppo di farmaci per malattie rare e dalla sua solida esperienza nella crescita del business: «Non volevamo un partner che cambiasse strategia dopo pochi mesi; Chiesi ha dimostrato continuità e competenza”.
L’iperossaluria primaria di tipo 1 colpisce da 1 a 3 persone su un milione tra Stati Uniti ed Europa e si manifesta con eccessiva produzione di ossalato, che può portare a calcoli renali, insufficienza renale e danni agli organi.
