Secondo un recente rapporto di GlobalData, il mercato delle terapie per la fibrosi cistica nei sette principali mercati (Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito e Canada) crescerà dagli 11,1 miliardi di dollari nel 2024 a 16 miliardi entro il 2034, con un CAGR annuo del 3,8%.
Al centro della gestione della fibrosi cistica restano i modulatori CFTR, farmaci che agiscono sul gene CFTR, il cui difetto è causa della patologia, correggendone la funzione e migliorando la secrezione di muco nei polmoni e in altri organi. Questi farmaci rappresentano oggi lo standard di cura della malattia.
L’azienda leader del settore è Vertex Pharmaceuticals. Il modulatore CFTR Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) è considerato il gold standard terapeutico, mentre il più recente Alyftrek (ivacaftor/lumacaftor/tezacaftor), con una somministrazione giornaliera, riduce il carico terapeutico rispetto alla doppia somministrazione giornaliera di Trikafta.
Secondo le previsioni di GlobalData, la franchise CFTR di Vertex potrebbe rappresentare l’85,5% del mercato nei 7 Paesi chiave nel 2034.
Le novità dalla ricerca
Nonostante la centralità dei modulatori CFTR, stanno emergendo approcci innovativi. Tra questi: terapie a RNA messaggero, terapie geniche basate su vettori lentivirali e AAV (adeno-associated virus) – virus non patogeni utilizzati come “veicolo” per trasferire copie corrette di geni difettosi nelle cellule dei pazienti – e soluzioni per migliorare la clearance delle vie respiratorie.
La biotech statunitense Sionna Therapeutics sta sperimentando strategie alternative per stabilizzare le proteine CFTR mal ripiegate, mentre altri sviluppatori esplorano trattamenti agnostici rispetto alla mutazione, applicabili a più tipologie di pazienti.
Altri trattamenti di supporto – terapie pancreatiche, mucolitici, antibiotici inalatori e anti-infiammatori – vedranno un utilizzo ridotto grazie all’espansione della pipeline dei modulatori CFTR. Anche i programmi di screening neonatale e i test genetici contribuiranno alla crescita del mercato.
Il rapporto GlobalData evidenzia però due fattori ostativi: l’elevato costo delle terapie e la pressione competitiva legata all’arrivo di versioni generiche dei modulatori CFTR. Nonostante ciò, il mercato della fibrosi cistica rimane attrattivo: una pipeline concentrata, terapie innovative e approcci di precision medicine delineano un settore con crescita sostenuta e pochi nuovi player emergenti, quindi una concorrenza limitata.
