La Food and Drug Administration mette a punto un nuovo percorso regolatorio per favorire lo sviluppo di terapie personalizzate destinate a pazienti con malattie ultra-rare, per le quali gli studi clinici randomizzati tradizionali risultano spesso impraticabili.
Con una nuova bozza di linee guida, l’agenzia dettaglia il cosiddetto plausible mechanism pathway, già anticipato nei mesi scorsi dai vertici FDA, che consente di sostenere un’approvazione sulla base di una singola sperimentazione clinica ben controllata, supportata da evidenze confermative.
Il nuovo quadro regolatorio si applica in particolare a terapie di genome editing e a trattamenti basati su RNA, ma – sottolinea l’agenzia – può essere esteso anche ad altre piattaforme tecnologiche. L’obiettivo è accelerare l’accesso a trattamenti per patologie con numeri di pazienti estremamente ridotti, dove la sostenibilità economica e metodologica dei trial tradizionali risulta spesso difficile.
Per accedere al percorso, gli sviluppatori dovranno dimostrare un chiaro legame tra anomalia genetica e malattia, evidenziare che la terapia agisce sulla causa biologica della patologia o su un pathway correlato, basarsi su dati solidi di storia naturale e confermare la capacità del trattamento di colpire il target previsto. È inoltre necessario produrre “evidenze sostanziali” di efficacia e sicurezza e dimostrare un miglioramento degli esiti clinici o dei biomarcatori predittivi.
L’agenzia prevede un forte aumento delle richieste di approvazione in questo ambito. Il percorso potrebbe essere applicato anche a malattie più comuni, purché gravi o potenzialmente letali e difficili da valutare attraverso studi randomizzati.
