In uno studio di fase III un farmaco sperimentale per l’emofilia, sviluppato da Pfizer, ha ridotto significativamente la frequenza delle emorragie rispetto alle proteine del fattore di coagulazione on-demand o preventive. Lo ha annunciato la stessa big pharma USA.
Marstacimab – questo il nome del candidato farmaco- richiede un’iniezione sottocutanea settimanale.
Il trattamento dell’emofilia prevede l’aumento delle scorte di proteine del fattore di coagulazione, che sono ridotte nei malati a causa di una mutazione genetica. Marstacimab agisce diversamente; è un anticorpo monoclonale umano che lega e neutralizza l’azione di TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor), una proteina anticoagulante che normalmente impedisce un’attivazione incontrollata del processo di coagulazione.
Il candidato farmaco di Pfizer è destinato a trattare sia l’emofilia A che la B, malattie che derivano da mutazioni diverse e causano la riduzione di alcune proteine della coagulazione.
Nello studio di Fase 3, secondo quanto dichiarato da Pfizer, tra i 116 pazienti trattati con marstacimab per 12 mesi o più, i tassi di sanguinamento annualizzati sono risultati inferiori del 92% tra coloro che in precedenza utilizzavano “al bisogno” le proteine del fattore di coagulazione per arrestare un’emorragia.
Anche nei malati trattati preventivamente, marstacimab è risultato statisticamente superiore, riducendo i sanguinamenti del 35%. Nello studio non sono stati segnalati episodi pericolosi di coagulazione.
Pfizer conta di presentare la domanda di approvazione nei prossimi mesi alla FDA e agli altri enti regolatori.
