Novartis ha annunciato i risultati preliminari degli Studi di Fase III REMODEL-1 e REMODEL-2 che valutano remibrutinib, un potente e altamente selettivo inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), nella Sclerosi Multipla Recidivante. Il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre le recidive e l’attività di malattia, con segnali favorevoli anche sulla progressione della disabilità e ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole e una buona tollerabilità. Remibrutinib è stato approvato dalla FDA nel settembre 2025 e dall’EMA nell’aprile 2026 per il trattamento degli adulti con orticaria cronica spontanea (CSU).
“La gestione della Sclerosi Multipla Recidivante richiede un approccio che guardi oltre il controllo immediato dell’attività di malattia, considerando efficacia a lungo termine, sicurezza nel tempo e continuità terapeutica – sottolinea Massimo Filippi, Ordinario di Neurologia, Università Vita e Salute e Direttore dell’Unità di Neurologia, del Centro SM, del servizio di Neurofisiologia e dell’Unità di Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – La disponibilità di nuove opzioni orali ad alta efficacia può ampliare le possibilità di personalizzare la cura in base al profilo clinico e alle esigenze della persona con SM. In questa prospettiva, i risultati degli Studi REMODEL rappresentano un contributo rilevante all’evoluzione delle strategie terapeutiche in questa malattia”.
Novartis presenterà i dati completi di REMODEL-1 e REMODEL-2 come late breaker a MSToronto2026 (21- 23 ottobre) e prevede di sottoporre il dossier alle autorità regolatorie a livello globale.
Le evidenze degli studi nel dettaglio
Nel dettaglio, i risultati hanno evidenziato una riduzione significativa del tasso annualizzato di ricadute (ARR) rispetto a teriflunomide, raggiungendo l’endpoint primario in entrambi gli studi. È stata inoltre osservata una riduzione delle lesioni infiammatorie cerebrali rilevate mediante risonanza magnetica, con la superiorità rispetto a teriflunomide dimostrata in tutti gli endpoint secondari chiave all’interno di ciascuno studio.
REMODEL-1 e REMODEL-2 hanno inoltre evidenziato riduzioni clinicamente rilevanti rispetto a teriflunomide negli endpoint relativi alla progressione della disabilità. Nell’analisi aggregata dei due studi, la progressione confermata a tre mesi ha mostrato una tendenza favorevole, mentre per la progressione confermata a sei mesi è stata osservata una significatività nominale.
Per quanto riguarda la sicurezza, remibrutinib ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, coerente con quello emerso nel programma di sviluppo clinico del farmaco, che ha coinvolto oltre 4.500 partecipanti in diverse indicazioni terapeutiche. Il farmaco ha inoltre mostrato una buona tollerabilità e non sono emersi segnali di tossicità epatica, inclusa l’assenza di casi compatibili con i criteri di Hy’s Law, in linea con quanto già osservato nell’impiego del trattamento nell’orticaria cronica spontanea.
