La Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE) di AIFA, nella seduta del 15-19 giugno, ha confermato la non ammissione alla rimborsabilità di lecanemab e donanemab, anticorpi monoclonali anti-beta-amiloide per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale. Lo ha comunicato l’Agenzia Italiana del Farmaco con una nota pubblicata sul suo portale.
La CSE ha ritenuto che non fossero stati raggiunti i requisiti minimi per l’ammissione alla rimborsabilità da parte del SSN.
“Sia nel gruppo di pazienti trattato con anticorpi anti-beta-amiloide (lecanemab o donanemab nei rispettivi trial registrativi) che nei gruppi di pazienti trattati con placebo – si legge nella nota – si è registrato un peggioramento dei punteggi alla scala Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) a 18 mesi (1.2 vs 1.7 punti rispettivamente lecanemab vs placebo; 1.73 vs 2.42, donanemab vs placebo). La differenza media osservata a livello di gruppo a 18 mesi tra i pazienti trattati con il farmaco attivo e il gruppo placebo [lecanemab: -0.5 (IC 95% -0,778; -0,293); donanemab -0,69 (IC 95% -0,95; -0,43) nei rispettivi trial registrativi nella popolazione autorizzata in EU] appare al di sotto della variazione minima considerata come clinicamente rilevante nel singolo paziente”.
Le reazioni delle aziende produttrici
Le aziende produttrici dei due farmaci, rispettivamente Lilly (donanemab) ed Eisai (lecanemab), hanno immediatamente replicato con due comunicati.
Lilly
“Lilly esprime forte disappunto e sorpresa per il parere con cui la Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE) dell’AIFA ha confermato la non ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale dei medicinali anti-beta-amiloide indicati per il trattamento della malattia di Alzheimer in fase sintomatica precoce, tra cui donanemab, l’anticorpo monoclonale sviluppato dall’Azienda”, si legge nel comunicato diramato dalla pharma di Indianapolis, “La sorpresa è tanto più forte se si considera il percorso regolatorio del medicinale. Donanemab ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’EMA il 24 settembre 2025, al termine di una procedura di riesame approfondita e sulla base di un rapporto beneficio-rischio riconosciuto come positivo — un giudizio condiviso anche dal voto favorevole espresso dall’Italia. Risulta quindi difficile comprendere come la medesima evidenza scientifica, ritenuta solida a livello europeo con il concorso del nostro Paese, possa condurre oggi in Italia a una conclusione opposta sul piano dell’accesso dei pazienti”.
“Sul piano clinico – continua il comunicato – l’Azienda non condivide la lettura secondo cui l’effetto di queste terapie sarebbe “modesto”. Donanemab è un trattamento disease-modifying che ha dimostrato di rallentare in modo significativo la progressione della malattia di Alzheimer nei pazienti eleggibili, riducendo del 48% il rischio di avanzamento verso stadi più gravi rispetto al placebo in 18 mesi, con un beneficio clinico che si mantiene e si rafforza nel tempo. Il profilo di sicurezza è gestibile e clinicamente controllabile, anche grazie alle misure di minimizzazione del rischio già formalmente recepite nelle condizioni d’uso approvate dall’EMA”.
“Quando si descrive come ‘modesto’ l’effetto di queste terapie, si rischia di perdere di vista cosa significhino, concretamente, i mesi di vita che possono restituire alle persone e alle loro famiglie — sottolinea Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato di Lilly Italy Hub — Possono rappresentare la differenza per una persona che cerca di vivere con dignità il decorso della malattia, con una qualità della vita più alta e un decorso rallentato. Per chi affronta l’Alzheimer, e per chi gli sta accanto, quei mesi non hanno nulla di modesto. È per questo che non ci fermeremo: continueremo a impegnarci affinché i pazienti italiani non vengano privati di un’opzione terapeutica che pazienti di altri Paesi europei e del mondo hanno già a disposizione attraverso i loro servizi sanitari nazionali”.
Lilly trasmetterà formalmente ad AIFA le proprie controdeduzioni — come già rappresentate in sede di audizione — portando nuovamente all’attenzione della Commissione l’intero corpo delle evidenze scientifiche disponibili, compresi i dati relativi agli oltre 200 pazienti oggi in trattamento in Italia, in 15 Regioni e presso 50 centri specialistici. Si tratta di dati che testimoniano la sicurezza e la sostenibilità del trattamento nella pratica clinica reale e, al tempo stesso, la prontezza della rete assistenziale italiana ad accogliere l’innovazione in modo appropriato. L’Azienda auspica che la decisione possa essere riconsiderata già nel corso della prossima riunione della CSE.
“Nel frattempo – conclude la nota – trattandosi di terapie autorizzate dall’Agenzia Europea dei Medicinali, i pazienti potranno continuare ad accedere alle terapie presso i centri di riferimento delle rispettive Regioni. Eli Lilly Italia continuerà inoltre a collaborare con i centri italiani per migliorare l’accessibilità economica del trattamento per i pazienti che vi accedano attraverso risorse private, nella convinzione che, nelle more della decisione, nessuna persona eleggibile debba restare senza una concreta possibilità di accesso a una terapia per la malattia di Alzheimer”.
Eisai
Anche Eisai esprime forte rammarico per la decisione della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco di AIFA. L’azienda auspica che vi siano le condizioni per un riesame complessivo delle evidenze emerse, essendo ancora aperto lo spazio di confronto.
“Lecanemab – si legge nel comunicato stampa della pharma giapponese – non è una terapia sintomatica: è una delle prime opzioni terapeutiche in grado di modificare il decorso della malattia di Alzheimer nelle sue fasi iniziali. Per questo motivo, il suo valore non può essere misurato esclusivamente attraverso una fotografia a 18 mesi, ma deve essere valutato nel tempo, osservando la capacità del trattamento di rallentare la progressione verso gli stadi in cui la persona perde autonomia, indipendenza e qualità di vita. Ed è proprio in questa prospettiva di lungo periodo che i dati disponibili a 48 mesi assumono pieno significato: mostrano un beneficio clinico rilevante e duraturo. Dopo 4 anni di trattamento, lecanemab ha dimostrato una riduzione del rischio del 56% di progressione verso gli stadi più gravi della malattia di Alzheimer, quelli associati alla perdita progressiva dell’autonomia e a un crescente bisogno di assistenza. Nello stesso arco di tempo, circa 8 pazienti su 10 rimangono negli stadi iniziali della malattia”.
“Eisai – conclude il comunicato stampa – conferma la propria piena disponibilità a collaborare con AIFA, con le Istituzioni, con la comunità clinico-scientifica e con le associazioni dei pazienti per individuare soluzioni di accesso appropriate, controllate e sostenibili, con l’obiettivo di rendere lecanemab disponibile ai pazienti eleggibili anche in Italia, nel rispetto dei più elevati standard di appropriatezza clinica, sicurezza e sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale”.
