La controllata di Kyowa Kirin, Kyowa Kirin EMEA, ha ottenuto dalla Commissione europea l’estensione dell’indicazione di burosumab (Crysvita) per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all’X (XLH) nei lattanti di età compresa tra un mese e un anno in tutti i Paesi dell’Unione europea e dello Spazio economico europeo.
La XLH è una rara malattia genetica progressiva che compromette lo sviluppo dello scheletro fin dai primi mesi di vita. È caratterizzata dalla perdita di fosfato attraverso i reni, un fenomeno che altera la mineralizzazione ossea e può determinare deformità scheletriche, ritardo della crescita e ulteriori complicanze.
L’estensione dell’indicazione terapeutica si basa sui dati dello studio multicentrico di fase I/II BUR-CL207, in aperto, che ha valutato efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di burosumab nei pazienti pediatrici dalla nascita fino a un anno di età. Il profilo di sicurezza osservato nei lattanti è risultato coerente con quello già noto per burosumab.
La decisione della Commissione europea consente inoltre al farmaco di beneficiare di due ulteriori anni di esclusività di mercato come medicinale orfano, estendendo la protezione regolatoria fino a febbraio 2030.
Burosumab è un anticorpo monoclonale umano ricombinante che si lega al fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23), contribuendo a regolare i livelli di fosfato nell’organismo.
Il farmaco è già rimborsato in diversi Paesi europei, tra cui Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito, sia per i pazienti pediatrici sia per quelli adulti.
