Italfarmaco e la giapponese JCR Pharmaceuticals hanno siglato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di JR-141 (pabinafusp alfa) negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina, previa approvazione regolatoria.
JR-141 è un candidato attualmente in studio di fase III per il trattamento della sindrome di Hunter, o mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), una malattia lisosomiale rara. La molecola, somministrata per via endovenosa, è progettata per attraversare la barriera emato-encefalica e raggiungere il cervello e i tessuti periferici, con l’obiettivo di intervenire sia sulle manifestazioni somatiche, sia su quelle neurologiche della malattia.
JR-141 consiste in una proteina di fusione ricombinante che combina un anticorpo diretto contro il recettore della transferrina con l’iduronato-2-solfatasi, l’enzima carente nei pazienti con sindrome di Hunter. Il candidato utilizza la tecnologia J-Brain Cargo di JCR per favorire il passaggio attraverso la barriera emato-encefalica.
JR-141 è già approvato e commercializzato in Giappone dal 2021 con il brand Izcargo. Italfarmaco e JCR puntano ora a ottenere le autorizzazioni da FDA, EMA, MHRA e dall’autorità regolatoria brasiliana (ANVISA).
Una volta ottenute le approvazioni, Italfarmaco sarà responsabile della commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina, mentre JCR manterrà la produzione.
