La Commissione europea ha concesso la designazione di farmaco orfano ad asedebart (Lu AG13909), anticorpo monoclonale sperimentale anti-ACTH sviluppato da Lundbeck per il trattamento della sindrome di Cushing di origine endogena.
La sindrome di Cushing endogena è una rara patologia endocrina caratterizzata da un’eccessiva produzione di cortisolo. Nelle forme ACTH-dipendenti, l’aumento dell’ormone adrenocorticotropo (ACTH) è dovuto nella maggior parte dei casi a un tumore ipofisario e più raramente a tumori ectopici secernenti ACTH. L’eccesso cronico di cortisolo può determinare importanti complicanze metaboliche, cardiovascolari e neuropsichiatriche.
Asedebart è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro l’ACTH. Il farmaco è progettato per bloccare il legame dell’ormone al recettore della melanocortina 2 (MC2R) nelle ghiandole surrenali, interferendo così con la produzione di glucocorticoidi, mineralcorticoidi e androgeni.
La designazione di farmaco orfano per la sindrome di Cushing endogena si aggiunge a quelle precedenti ottenute da asedebart per l’iperplasia surrenalica congenita classica nell’Unione europea e negli Stati Uniti.
