BioMarin rafforza il proprio portafoglio nelle malattie rare con un’operazione da 490 milioni di dollari. L’azienda ha raggiunto un accordo per acquisire Alesta Therapeutics, biotech olandese specializzata nello sviluppo di terapie per patologie rare, ottenendo così i diritti su ALE1, il suo principale candidato clinico.
L’acquisizione prevede un pagamento iniziale di 275 milioni di dollari, a cui potranno aggiungersi fino a 215 milioni di dollari in milestone legate allo sviluppo e al percorso regolatorio. Il closing è atteso nel corso di questo trimestre.
BioMarin manterrà però un solo asset della pipeline di Alesta. Tutti gli altri programmi in corso di studio confluiranno in una nuova società.
Un candidato orale per l’ipofosfatasia
ALE1 è sviluppato per il trattamento dell’ipofosfatasia (HPP), una rara malattia metabolica ereditaria causata da mutazioni del gene ALPL.
La patologia è caratterizzata da bassi livelli di fosfatasi alcalina, un enzima fondamentale per la mineralizzazione di ossa e denti. Il conseguente accumulo di pirofosfato inorganico può provocare ossa fragili, fratture frequenti e problemi dentali.
ALE1 è una piccola molecola da somministrare per via orale, progettata per ridurre i livelli di pirofosfato inorganico. È attualmente valutata in uno studio clinico di fase I/IIa che punta ad arruolare 120 adulti sani e pazienti con ipofosfatasia.
Se approvata, ALE1 potrebbe diventare la prima terapia orale per l’ipofosfatasia e il primo trattamento a intervenire direttamente sul pirofosfato inorganico.
L’unico farmaco attualmente autorizzato per l’ipofosfatasia è asfotase alfa di AstraZeneca, una terapia enzimatica sostitutiva somministrata tramite iniezione.
L’acquisizione di Alesta è la seconda operazione di BioMarin nel 2026 per rafforzare la pipeline.
Ad aprile l’azienda ha completato il deal con Amicus Therapeutics per 4,8 miliardi di dollari, ottenendo programmi e asset destinati alle malattie di Fabry e di Pompe.
La strategia della biotech statunitense è quindi sempre più chiara: puntare su farmaci in fase clinica per le malattie rare, con l’obiettivo di ampliare il bacino dei pazienti e rafforzare la crescita della pipeline.
