Jazz Pharmaceuticals rafforza la propria presenza nelle malattie rare con un’acquisizione che potrebbe arrivare a valere 1,32 miliardi di dollari. L’azienda ha raggiunto un accordo definitivo per rilevare Actio Biosciences, biotech USA che sviluppa terapie per patologie neurologiche rare.
Jazz pagherà 820 milioni di dollari upfront, ai quali potranno aggiungersi fino a 500 milioni di dollari legati al raggiungimento di milestone regolatorie e commerciali. Il perfezionamento dell’operazione è previsto nel quarto trimestre del 2026, subordinatamente alle consuete condizioni di closing.
Il candidato per l’epilessia KCNT1+
Al centro dell’operazione c’è ABS-1230, il principale candidato clinico di Actio. Si tratta di un inibitore first-in-class del canale ionico KCNT1, sviluppato per il trattamento dell’epilessia KCNT1+, una rara encefalopatia epilettica.
La malattia è caratterizzata da crisi epilettiche frequenti e resistenti ai trattamenti e può provocare importanti conseguenze sullo sviluppo e sulle funzioni neurologiche. Nei pazienti con forme a esordio più tardivo possono inoltre comparire crisi notturne difficili da controllare, oltre a problemi cognitivi e psichiatrici.
ABS-1230 ha mostrato una riduzione delle crisi in un primo studio clinico di proof-of-concept condotto su bambini. Il candidato è ora in valutazione nello studio di fase 1b/2a KYRON, che potrebbe fornire i dati necessari per sostenere una futura domanda di autorizzazione presso la FDA
L’agenzia regolatoria statunitense ha concesso al candidato di Actio Biosciences le designazioni Fast Track, Rare Pediatric Disease e Orphan Drug.
ABS-1230 è stato inoltre inserito nel programma Rare Disease Evidence Principles (RDEP) della FDA pensato per favorire uno sviluppo più rapido di terapie destinate a popolazioni affette da malattie ultra-rare e caratterizzate da elevati bisogni medici insoddisfatti.
