Il Giappone ha autorizzato la prima terapia al mondo per la cura funzionale dell’epatite B cronica. Il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW) ha infatti approvato bepirovirsen (Hibsago), un oligonucleotide antisenso sviluppato da GSK, per il trattamento di adulti con infezione cronica da virus dell’epatite B (HBV) che abbiano ricevuto almeno sei mesi di terapia con analoghi nucleos(t)idici e che presentino specifici marcatori virologici.
Il concetto di cura funzionale è diverso dall’eradicazione del virus. Nel caso dell’epatite B, indica il raggiungimento di livelli non rilevabili di HBV DNA e dell’antigene di superficie HBsAg per almeno 24 settimane dopo la sospensione del trattamento. È una condizione che indica la capacità dell’organismo di controllare l’infezione senza una terapia antivirale continuativa. Con gli attuali standard terapeutici, basati principalmente sugli analoghi nucleos(t)idici, questo risultato viene raggiunto solo da un numeoro molto ridotto di pazienti.
Gli studi B-Well
L’autorizzazione giapponese si basa sui risultati del programma di Fase III B-Well. Nei pazienti con livelli basali di HBsAg pari o inferiori a 3.000 IU/ml, il 19% dei soggetti trattati con bepirovirsen ha raggiunto una risposta compatibile con la cura funzionale, rispetto allo 0% del gruppo placebo. In un sottogruppo di pazienti con livelli di HBsAg pari o inferiori a 1.000 IU/ml, la percentuale è salita al 26%.
Il risultato apre la prospettiva di un potenziale cambio di paradigma per una patologia nella quale le terapie disponibili sono generalmente in grado di sopprimere la replicazione virale, ma richiedono spesso un trattamento prolungato o a vita e raramente portano alla perdita dell’HBsAg.
Bepirovirsen viene somministrato attraverso un ciclo di sei mesi di trattamento sottocutaneo.
Il farmaco è ora sottoposto alla valutazione delle autorità regolatorie di altri mercati. Negli Stati Uniti, la FDA ha accettato la domanda di autorizzazione con revisione prioritaria e la decisione è attesa per il prossimo 26 ottobre. GSK ha acquisito da Ionis Pharmaceuticals i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco.
