L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Mirikizumab, antagonista dell’interleuchina-23p19 (IL-23p19), per il trattamento della malattia di Crohn in fase attiva, da moderata a grave, nei pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un trattamento biologico. Mirikizumab era già stato approvato nel 2024 in Italia dall’AIFA come trattamento per gli adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a grave.
La patologia
La malattia di Crohn è una patologia infiammatoria intestinale caratterizzata da infiammazione cronica e progressiva del tratto gastrointestinale. Si stima che in Italia colpisca circa 100.000 persone. Sebbene possa esordire a qualunque età, le diagnosi vengono effettuate prevalentemente in giovani adulti tra i 15 e i 40 anni. I sintomi della malattia di Crohn non sono uniformi in termini di gravità, ma solitamente peggiorano nel tempo: i più frequenti sono dolore addominale, fatigue, urgenza intestinale. La diarrea è il sintomo più comune.
“Quando la malattia di Crohn non è adeguatamente controllata può evolvere fino a causare complicanze importanti, tali da rendere necessario il ricovero ospedaliero o, in alcuni casi, il ricorso alla chirurgia – afferma Alessandro Armuzzi, Responsabile UO IBD, Istituto Clinico Humanitas, Rozzano e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Humanitas University – A questo si aggiunge il peso che la malattia può avere sulla vita quotidiana: molti pazienti finiscono per convivere con una qualità di vita compromessa, a causa di disturbi come diarrea persistente, dolore addominale, fatigue e frequente necessità di recarsi in bagno con urgenza. Sintomi che possono incidere profondamente anche sul benessere psicologico e sulle relazioni sociali. Diventa quindi fondamentale intervenire con terapie mirate, capaci di modificare in modo significativo la gestione della patologia e dei suoi sintomi. Oggi disponiamo di una nuova opzione terapeutica, caratterizzata da un favorevole profilo di efficacia e sicurezza, che può contribuire a controllare la malattia e la sintomatologia, con l’obiettivo di restituire ai pazienti una migliore qualità di vita”.
Come agisce Mirikizumab. Gli studi di Fase III
Mirikizumab agisce su un fattore chiave dell’infiammazione intestinale nella malattia di Crohn: l’interleuchina-23p19. Il programma di studi di fase III alla base della registrazione ha mostrato che il farmaco controlla precocemente i sintomi più condizionanti per la qualità di vita del paziente e mantiene questo beneficio fino a due anni di trattamento. Nello studio VIVID-1, a un anno di trattamento il 54,1% dei pazienti trattati con mirikizumab ha raggiunto la remissione clinica (vs 19,6% con placebo), con un impatto positivo anche sul quadro endoscopico e sulla guarigione della mucosa intestinale (risposta endoscopica 48,4% vs 9%). I dati dello studio di estensione VIVID-2 confermano la durata del beneficio fino a 104 settimane. Un profilo coerente con l’obiettivo di un controllo completo e duraturo della malattia.
“Nonostante i progressi terapeutici, una parte significativa dei pazienti con malattia di Crohn non riesce ancora a raggiungere una remissione completa o a mantenere nel tempo un adeguato controllo della patologia- spiega Silvio Danese, Direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e professore ordinario di Gastroenterologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele – Si stima, infatti, che fino al 40% dei pazienti non risponda ai farmaci anti-TNF e che, tra coloro che inizialmente beneficiano di queste terapie, circa la metà possa perdere la risposta già nel primo anno di trattamento. In questo scenario, l’approvazione di Mirikizumab da parte di AIFA rappresenta un passo importante, perché amplia le possibilità terapeutiche con un approccio mirato e offre ai pazienti una nuova opportunità per ottenere un controllo più efficace e duraturo della malattia, con un impatto positivo anche sulla qualità di vita”.
L’impegno di Lilly nelle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali
“La rimborsabilità di Mirikizumab per la malattia di Crohn segna un ulteriore traguardo nel nostro impegno a favore delle persone che convivono con questa patologia – conclude Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly – Mettere a disposizione delle persone con malattia di Crohn nuove possibilità di trattamento significa rispondere ai loro bisogni e contribuire a una gestione sempre più efficace della malattia. Continueremo a lavorare in stretta collaborazione con la comunità scientifica per promuovere l’innovazione e sviluppare soluzioni che possano fare la differenza nella vita quotidiana delle persone, con attenzione all’efficacia, alla sicurezza e al benessere complessivo dei pazienti”.
