QurAlis, una startup del Massachusetts che sviluppa farmaci per le malattie neurodegenerative, ha concesso in licenza a Eli Lilly QRL-204, un farmaco sperimentale antisenso per la SLA e la demenza frontotemporale.
Lilly pagherà a QurAlis 45 milioni di dollari in anticipo per i diritti sul candidato, attualmente in fase di sviluppo preclinico. Se il farmaco dovesse raggiungere determinati traguardi, QurAlis potrebbe ricevere fino a 577 milioni di dollari in ulteriori pagamenti.
L’accordo tra la startup e Lilly rappresenta una sorta di inversione di tendenza rispetto all’alleanza che le due aziende hanno stretto nel 2020. Nell’ambito di quella partnership, QurAlis acquisì un gruppo di small molecule candidate per la SLA e altre malattie neurodegenerative, una delle quali è in fase di sperimentazione sull’uomo. Ora QurAlis ricambia il favore, cedendo a Lilly i diritti di QRL-204.
Il farmaco è progettato per correggere l’elaborazione difettosa dell’RNA del gene UNC13A, spesso mutato nelle persone affette da SLA e demenza frontotemporale. Secondo QurAlis la prevenzione di questi errori genetici tramite un farmaco antisenso può ripristinare la normale produzione di proteine e il funzionamento delle sinapsi.
QurAlis ha altri tre programmi in fase di sviluppo per la SLA, la demenza frontotemporale e la sclerosi laterale primaria, una malattia neurologica a decorso lento che colpisce la parte superiore del corpo. Due sono attualmente in fase di sperimentazione clinica.
