a prima terapia genica topica per i cosiddetti “bambini farfalla” sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale. Si tratta di VYJUVEK (beremagene geperpavec), un trattamento in gel da applicare direttamente sulle lesioni cutanee provocate dall’epidermolisi bollosa distrofica, una rara malattia genetica che rende la pelle e le mucose estremamente fragili. Il farmaco, al quale è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica, rappresenta una nuova possibilità di trattamento delle ferite per i pazienti affetti dalle forme severe della patologia.
È una delle principali novità approvate dal Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nella seduta del 28 ottobre 2026, che ha dato il via libera alla rimborsabilità di nove nuove opzioni terapeutiche. Oltre alla terapia genica per l’epidermolisi bollosa, il provvedimento comprende un antitumorale per il carcinoma della cervice uterina, cinque estensioni di indicazione terapeutica o posologica e due medicinali equivalenti, con particolare attenzione alle patologie pediatriche e alla prevenzione cardiovascolare.
Epidermolisi bollosa, una terapia genica da applicare una volta alla settimana
VYJUVEK è indicato per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica nelle forme severe, recessiva e dominante (RDEB e DDEB severa), con mutazioni nel gene COL7A1, che codifica la catena alfa 1 del collagene di tipo VII. La terapia può essere utilizzata dalla nascita e viene somministrata sotto forma di gel topico direttamente sulle lesioni, una volta alla settimana, da personale sanitario oppure da un caregiver adeguatamente formato.
L’epidermolisi bollosa distrofica è una rara malattia genetica caratterizzata da un’estrema fragilità della cute e delle mucose, che determina la formazione di vesciche e ulcere anche in seguito a traumi di lieve entità. Le lesioni possono comparire spontaneamente e lasciare cicatrici, compromettendo significativamente la qualità di vita dei pazienti. Il nuovo trattamento ha dimostrato efficacia nella guarigione delle ferite causate dalla patologia e amplia le possibilità terapeutiche disponibili per le persone che convivono con la cosiddetta “sindrome dei bambini farfalla”.
Tumore della cervice uterina, rimborsato tisotumab vedotin
Tra le nuove molecole ammesse alla rimborsabilità figura anche TIVDAK (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia per il trattamento delle pazienti adulte con carcinoma della cervice uterina recidivato o metastatico, la cui malattia sia progredita durante o dopo una precedente terapia sistemica. Il farmaco rappresenta una nuova opzione terapeutica per una popolazione di pazienti con malattia avanzata, nelle quali il tumore è ricomparso oppure si è diffuso ad altri organi nonostante i trattamenti ricevuti.
Il via libera dell’AIFA riguarda quindi una specifica indicazione clinica, limitata alle pazienti con progressione della malattia durante o dopo una terapia sistemica. L’ammissione alla rimborsabilità consentirà l’accesso al trattamento nell’ambito del Servizio sanitario nazionale, secondo le condizioni previste per l’indicazione approvata.
Malattie polmonari pediatriche, estesa la rimborsabilità di nintedanib
Particolare rilevanza assume anche l’estensione della rimborsabilità di OFEV (nintedanib) alla popolazione pediatrica. Il farmaco sarà rimborsato per bambini e adolescenti tra 6 e 17 anni con malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative e per pazienti dai 6 anni in su con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. La decisione amplia le possibilità di trattamento di patologie respiratorie che possono presentare un decorso progressivo anche durante l’infanzia e l’adolescenza.
Tra le ulteriori estensioni figura RAMIPRIL HEXAL (ramipril), per la prevenzione cardiovascolare e, in particolare, per la riduzione della morbilità e della mortalità nei pazienti con malattie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate, come precedenti patologie coronariche, ictus o malattie vascolari periferiche, oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare. L’estensione riguarda dunque la prevenzione degli eventi cardiovascolari in pazienti che presentano specifiche condizioni di rischio.
Le altre estensioni: anestesia, antrace e sindromi mielodisplastiche
Il CdA ha approvato anche la rimborsabilità di nuove indicazioni per SUGAMMADEX FRESENIUS KABI (sugammadex), utilizzato per antagonizzare il blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, nella popolazione pediatrica dalla nascita fino ai 17 anni, per l’antagonismo di routine del blocco provocato da rocuronio. Si tratta di un medicinale impiegato nell’ambito delle procedure anestesiologiche per favorire il recupero della funzione neuromuscolare.
Via libera inoltre a KLEKTICA (levofloxacina), per la profilassi dopo l’esposizione e il trattamento dell’antrace da inalazione, e a LENALIDOMIDE GRINDEKS (lenalidomide) per il trattamento in monoterapia degli adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1, associate a delezione isolata del cromosoma 5q, quando le altre opzioni terapeutiche risultano insufficienti o inadeguate.
Diabete e ipertensione polmonare, due nuovi farmaci equivalenti
Completano le decisioni del Consiglio di Amministrazione due medicinali equivalenti. Il primo è LINAGLIPTIN ZENTIVA (linagliptin), indicato per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico. Il farmaco può essere utilizzato in monoterapia quando la metformina non è appropriata per intolleranza o è controindicata a causa di una compromissione renale, oppure in associazione ad altri antidiabetici, compresa l’insulina, quando il controllo glicemico risulta insufficiente.
Il secondo è MACITENTAN GLENMARK (macitentan), ammesso alla rimborsabilità per il trattamento a lungo termine dell’ipertensione arteriosa polmonare negli adulti in classe funzionale II e III dell’Organizzazione mondiale della sanità, sia in monoterapia sia in associazione ad altri medicinali. Le due approvazioni completano il pacchetto di nove nuove opzioni terapeutiche per le quali l’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale.
