Tag: Biomarin

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha esteso la rimborsabilità di vosoritide per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia a partire dai quattro mesi di età. Vosoritide (Voxzogo), un analogo del peptide natriuretico di tipo C, è l’unico farmaco disponibile per migliorare la velocità di crescita e le proporzioni corporee negli individui con acondroplasia. In Italia, dal 2022 a oggi,…

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BioMarin Pharmaceutical ha annunciato la decisione di cedere Roctavian, la prima terapia genica per l’emofilia A, a seguito dei risultati commerciali inferiori alle attese. L’azienda statunitense, nel comunicare i dati del terzo trimestre 2025, ha spiegato che “valuterà le opzioni per la cessione di Roctavian e la sua rimozione dal portafoglio”. “La decisione è coerente con la strategia di BioMarin…

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L’AIFA ha approvato la rimborsabilità per Roctavian (valoctocogene roxaparvovecrvox) di BioMarin, prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia A grave – deficit congenito di Fattore VIII (FVIII) – nei pazienti adulti senza storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5). Roctavian introduce nell’organismo un gene funzionale per mezzo di un…

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L’AIFA ha autorizzato l’immissione in commercio sul territorio nazionale di Voxzogo, il primo e al momento unico medicinale ad essere approvato in Europa per il trattamento dei bambini con acondroplasia, la forma più comune di displasia scheletrica, che comporta la bassa statura sproporzionata delle persone che ne sono affette e colpisce in media circa un bambino su 25.000 nati. L’opzione…

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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della terapia genica Roctavia (valoctocogene roxaparvovec) di BioMarin per il trattamento dell’emofilia A in forma grave in pazienti adulti senza una storia di inibitori del fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5). La CE ha inoltre accolto la raccomandazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali…

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L’EMA ha raccomandato la concessione dell’approvazione condizionata a Roctavian, la terapia genica di BioMarin, nota anche come valoctocogene roxaparvovec, per il trattamento dei pazienti con emofilia A grave che non hanno inibitori del fattore VIII. A dichiararlo è stata, venerdì scorso, la stessa agenzia regolatoria europea, secondo la quale i pazienti idonei alla terapia devono anche risultare negativi al test…

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Con una serie di trattamenti approvati contro malattie come la fenilchetonuria (PKU) e forme multiple di mucopolisaccaridosi (MPS), BioMarin sta scalando posizioni nel campo delle malattie rare. I suoi programmi clinici più avanzati – trattamenti contro l’acondroplasia o nanismo a arti corti e contro l’emofilia A – sono già in fase 3. Ha anche un programma nella fase 2 che…

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(Reuters Health) – La terapia genica di BioMarin Pharmaceutical per l’emofilia A, che si somministra in un’unica infusione, potrebbe essere efficace fino a otto anni. A dichiararlo è stata ieri la stessa azienda, che ha analizzato i dati a tre anni di una sperimentazione clinica su otto pazienti e ne ha valutato in proiezione l’effetto a lungo termine. BioMarin ha…

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La Commissione Europea ha concesso a Biomarin Pharmaceutical l’autorizzazione alla commercializzazione di pegvaliase per via iniettiva (Palynziq) ad un dosaggio fino a 60 mg una volta al giorno, per ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina in pazienti affetti da Fenilchetonuria, di età pari o superiore a 16 anni, che non hanno un adeguato controllo della fenilalanina (Phe) nel sangue (livelli…

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È il momento dell’entrata in scena per “Hemophilia the Musical”, uno spettacolo sponsorizzato da BioMarin e realizzato da adolescenti affetti da emofilia. Lo scorso fine settimana, 25 ragazzi provenienti da ogni parte degli Stati Uniti, si sono riuniti a New York per scrivere e dirigere un musical originale composto da sei canzoni che hanno per tema il vissuto della patologia.…

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BioMarin, azienda specializzata in malattie genetiche, sta potenziando il suo sito di produzione in Irlanda, l’unico al di fuori degli Stati Uniti. La casa farmaceutica investirà circa 43 milioni di dollari nell’impianto di Shanbally, nella contea di Cork, e si prevede che aumenterà di 51 unità il numero dei dipendenti. La nuova linea completerà la produzione di farmaci e le…

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Creare  un musical sulle malattie emorragiche, con la partecipazione diretta di adolescenti malati e dei loro fratelli. È questo lo scopo del seminario di tre giorni Breaking Through, sponsorizzato da BioMarin. Lo spettacolo sarà creato ed eseguito a New York alla fine di quest’anno da adolescenti con attitudini musicali. Il seminario prevede la preparazione, la pratica e l’esecuzione di un…

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