Creare un musical sulle malattie emorragiche, con la partecipazione diretta di adolescenti malati e dei loro fratelli. È questo lo scopo del seminario di tre giorni Breaking Through, sponsorizzato da BioMarin. Lo spettacolo sarà creato ed eseguito a New York alla fine di quest’anno da adolescenti con attitudini musicali. Il seminario prevede la preparazione, la pratica e l’esecuzione di un…
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(Reuters Health) – Disco verde dalla FDA a Palynziq di BioMarin Pharmaceutical nell’indicazione per gli adulti con fenilchetonuria (PKU), un raro disordine metabolico Il farmaco, una terapia sostitutiva con enzimi iniettati, avrà un prezzo di listino di 267.000 dollari all’anno, anche se BioMarin, in virtù di accordi e sconto, conta di far scendere la cifra a 192.000 dollari.Palynziq sarà disponibile…
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(Reuters Health) – Biomarin Pharmaceuticals ha dichiarato che il prezzo annuale del suo farmaco per trattare un tipo raro e fatale di patologia cerebrale pediatrica sarà di 486.000 dollari, in virtù degli sconti e dei ribassi imposti dal Governo USA. La comunicazione arriva all’indomani dell’approvazione, da parte dell’FDA, di Brineura, una la prima terapia sostitutiva enzimatica per il tipo progressivo…
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