La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Redemplo (plozasiran), il farmaco sviluppato dalla biotech statunitense Arrowhead Pharmaceuticals per il trattamento degli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una rara malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Il farmaco era già stato approvato dalla FDA.
La FCS è causata da un difetto nel metabolismo dei chilomicroni, particelle coinvolte nel trasporto dei grassi nell’organismo. Questo determina un accumulo persistente di trigliceridi che espone i pazienti a un elevato rischio di episodi ricorrenti di pancreatite acuta. Per questa patologia le opzioni terapeutiche disponibili sono ancora limitate.
Plozasiran è un inibitore dell’apolipoproteina C-III (apoC-III), una proteina coinvolta nella regolazione dei livelli di trigliceridi e nel metabolismo dei lipidi.
L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio clinico di fase III PALISADE, che ha valutato efficacia e sicurezza di plozasiran negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare. Nei pazienti trattati con la dose da 25 mg, i livelli mediani di trigliceridi sono diminuiti dell’80% dopo 10 mesi di trattamento. Inoltre, nell’analisi aggregata dei diversi dosaggi studiati, è stata osservata una riduzione dell’83% del tasso di episodi di pancreatite acuta.
