I risultati iniziali di uno studio di fase III sull’efficacia indicano che donidalorsen – trattamento mirato all’RNA di Ionis Pharmaceuticals – riduce gli attacchi di angioedema più del placebo.
Questi dati consentiranno alla biotech californiana di redigere, entro la fine dell’anno, la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio alla FDA.
Donidalorsen ha raggiunto l’endpoint primario nello studio OASIS-HAE, facendo registrare una riduzione statisticamente significativa del tasso di episodi di angioedema ereditario nei pazienti trattati ogni quattro o otto settimane.
Il farmaco, iniettato per via sottocutanea, ha inoltre dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.
Donidalorsen è un farmaco antisenso coniugato con un ligando. Se assunto in via preventiva, può silenziare la produzione di prekallikreina (PKK) interrompendo il percorso che porta agli episodi di angioedema ereditario.
Mentre la significatività statistica è stata raggiunta per tutti gli endpoint secondari nel braccio mensile dello studio, non è stato così per la coorte alla quale è stato somministrato il farmaco ogni otto settimane. In questo caso, la significatività statistica è stata raggiunta solo per gli endpoint secondari chiave.
Il mercato della profilassi dell’angioedema ereditario è molto affollato e comprende farmaci come Orladeyo di BioCryst, Takhzyro e Cinryze di Takeda e Haegarda di CSL Behring.
Un mese fa Ionis ha concesso in licenza i diritti commerciali europei di donidalorsen a Otsuka. I termini prevedono che Otsuka si occupi della presentazione delle domande di autorizzazione e della commercializzazione in Europa in cambio di un pagamento anticipato di 65 milioni di dollari, di milestone regolatorie e di vendita per un importo non specificato. Sono anche previste royalties graduali che andranno dal 20% al 30% delle vendite nette.
