BioMarin ha siglato un accordo di licenza esclusiva con le sudcoreane GC Biopharma e Hanmi Pharmaceutical per HM15421/GC1134A, candidato sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry. L’intesa prevede un pagamento iniziale di 70 milioni di dollari e milestone di sviluppo e commerciali fino a 405 milioni, oltre a royalty sulle eventuali vendite.
Il valore potenziale complessivo dell’accordo arriva così a 475 milioni di dollari. BioMarin ottiene i diritti esclusivi di sviluppo e commercializzazione del candidato a livello globale, con l’esclusione della Corea del Sud. La pharma statunitense avrà, inoltre, la responsabilità delle attività successive allo studio clinico attualmente in corso,
Una terapia enzimatica di nuova generazione
HM15421/GC1134A, noto anche come LA-GLA, è una terapia enzimatica sostitutiva basata su alfa-galattosidasi A ricombinante umana, attualmente in fase di sperimentazione clinica 1/2. Il candidato è progettato per prolungare l’emivita dell’enzima e migliorarne la stabilità, con l’obiettivo di consentire la somministrazione sottocutanea.
Nei modelli preclinici, HM15421/GC1134A ha mostrato risultati positivi su diversi parametri legati alla funzione renale, a quella vascolare e al sistema nervoso periferico. Il candidato ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA nel 2024.
