La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti di età compresa tra i 2 e i 12 anni non compiuti.
Il farmaco, commercializzato da BioCryst Ireland, un’azienda di Neopharmed Gentili, è già disponibile nell’Unione Europea e in Italia per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.
La decisione della Commissione Europea, che segue il parere positivo del CHMP, si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato come berotralstat sia generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo la frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane.
Grazie alla nuova indicazione, i pazienti più piccoli potranno accedere a una profilassi orale disponibile in una nuova formulazione in granuli, più adatta alle esigenze di questa popolazione pediatrica.
“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione la prima terapia orale per la profilassi dell’angioedema ereditario nei bambini a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti – commenta Alessandro Del Bono, CEO di Neopharmed Gentili – Un traguardo importante, che amplia le possibilità di trattamento per i pazienti più piccoli e offre alle famiglie una nuova prospettiva nella gestione della malattia”.
