L’accesso accelerato ai farmaci può contribuire a evitare ritardi terapeutici potenzialmente rilevanti per l’evoluzione della malattia e a garantire una maggiore equità nelle cure, purché sia riservato a trattamenti sostenuti da solide evidenze scientifiche e a situazioni cliniche nelle quali non esistano valide alternative. È questa la posizione di Giuseppe Patti, professore ordinario di Cardiologia all’Università del Piemonte Orientale e presidente eletto della Società Italiana di Cardiologia (SIC), sulla proposta del Think Tank Ithaca di introdurre un nuovo regime nazionale di accesso precoce ai medicinali.
Il modello, denominato C(nn)-R, consentirebbe di anticipare la disponibilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale di determinati farmaci o nuove indicazioni terapeutiche, prima della conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso con AIFA. Per Patti, l’appropriatezza di questo percorso dipende soprattutto dalla selezione dei trattamenti e dei pazienti eleggibili, oltre che dalla possibilità di raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia delle terapie nella pratica clinica reale.
Chiare le sue parole. “Considero il nuovo regime, denominato C(nn)-R, appropriato nella misura in cui si riferisce a farmaci con una solida letteratura scientifica che ne abbia dimostrato una chiara sicurezza ed efficacia, e nella misura in cui è destinato esclusivamente a farmaci o a nuove indicazioni per patologie rare, gravi o a rapida evoluzione clinica, e nelle condizioni specifiche in cui il trattamento non sia differibile e non esistano valide alternative terapeutiche. Sarà inoltre importante che i pazienti messi in trattamento secondo il regime C(nn)-R rispecchino i criteri di arruolamento degli studi di fase III per il farmaco e l’indicazione specifici. Tale regime eviterebbe ritardi di trattamento che potrebbero essere disease modifying per la patologia in questione e garantirebbe anche più equità di accesso alle cure. Ritengo fondamentale l’attività di raccolta dati dei pazienti messi in terapia con il regime C(nn)-R, principalmente al fine di valutarne in un ambito di mondo reale la sicurezza e l’efficacia”.
