L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha esteso la rimborsabilità di Amvuttra (vutrisiran), sviluppato da Alnylam, per il trattamento negli adulti dell’amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia, sia nella forma wild-type , sia in quella ereditaria.
Vutrisiran è un silenziatore dell’RNA (RNAi) diretto contro la transtiretina (TTR) e agisce riducendo la produzione epatica della proteina, con conseguente diminuzione della quantità circolante responsabile della formazione di depositi amiloidi. Grazie alla decisione dell’AIFA, Vutrisiran è la prima terapia RNAi rimborsata in Italia per questa forma di cardiomiopatia progressiva, severa e a prognosi infausta. La nuova indicazione si aggiunge a quella già approvata per l’amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN).
Il via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco si basa sui risultati dello studio di fase III HELIOS-B, pubblicati dal New England Journal of Medicine. Lo studio, multicentrico e randomizzato, ha arruolato pazienti con ATTR-CM rappresentativi della pratica clinica contemporanea, inclusi soggetti già in trattamento con terapie standard come tafamidis e inibitori SGLT2.
Nel trial, vutrisiran ha raggiunto tutti i 10 endpoint primari e secondari pre-specificati, sia nella popolazione complessiva sia nel gruppo in monoterapia. Tra i principali risultati, la riduzione della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari ricorrenti, oltre a un miglioramento significativo della capacità funzionale (test del cammino dei 6 minuti), dello stato di salute e della qualità di vita (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) e della classe NYHA.
Ulteriori analisi presentate al congresso ESC-Heart Failure 2026 hanno confermato la solidità del beneficio clinico, con risultati consistenti nei principali sottogruppi di pazienti, inclusi quelli già in terapia per lo scompenso cardiaco.
“Con i dati di HELIOS-B – commenta Gianfranco Sinagra, Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore Scuola di Specializzazione e Dipartimento Cardiotoracovascolare -Trieste– AMVUTTRA ha confermato il potenziale di modificare il decorso della malattia nei pazienti con ATTR-CM. La significativa riduzione di mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari ricorrenti osservata nello studio rafforza il valore di un trattamento che agisce a monte del meccanismo patogenetico della malattia, offrendo una nuova opportunità terapeutica con un meccanismo d’azione innovativo per una popolazione di pazienti sempre più ampia.”
“L’approvazione da parte di AIFA, oggi, rappresenta un passo avanti fondamentale per i pazienti italiani affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia” – conclude Domenico Guajana VP, General Manager Alnylam in Italia – Vutrisiran è supportato da un solido profilo di efficacia e sicurezza, dimostrato nello studio HELIOS-B. Grazie a un meccanismo d’azione innovativo riduce in modo rapido e costante i livelli serici di TTR con una somministrazione trimestrale. Ora lavoreremo per garantire che i pazienti eleggibili in tutta Italia possano accedere a vutrisiran il più rapidamente possibile.”
