Malattie rare: la Commissione europea approva plozasiran per la sindrome da chilomicronemia familiare

Malattie rare: la Commissione europea approva plozasiran per la sindrome da chilomicronemia familiare

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Redemplo (plozasiran), il farmaco sviluppato dalla biotech statunitense Arrowhead Pharmaceuticals per il trattamento degli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una rara malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Il farmaco era già stato approvato dalla FDA. La FCS è causata da un difetto…

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Stati Uniti: nasce il primo festival del cinema dedicato alle malattie rare

Stati Uniti: nasce il primo festival del cinema dedicato alle malattie rare

Le malattie rare arrivano sul grande schermo. Il 12 e 13 marzo 2027 si terrà a San Diego la prima edizione del 24/364 Rare Disease Film Festival (RDFF), il primo festival cinematografico interamente dedicato ai pazienti, ai caregiver e alle storie di comunità che convivono con le patologie rare. Promossa dall’agenzia statunitense di comunicazione CG Life, attraverso la piattaforma 24/364,…

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