L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la Designazione di Farmaco Orfano al trattamento sperimentale sviluppato da Kedrion per l’Aceruloplasminemia Congenita, una rarissima malattia genetica causata dalla carenza di ceruloplasmina che porta all’accumulo di ferro in organi come cervello, fegato e pancreas, con gravi conseguenze neurologiche e metaboliche.
La designazione, che segue quella già ottenuta dalla FDA, rappresenta un passo importante verso lo sviluppo della prima terapia mirata per una patologia priva di opzioni approvate.
Il progetto è sostenuto dal MIMIT nell’ambito del programma “NATURAL” ed è basato su studi recenti che hanno dimostrato la fattibilità della purificazione della ceruloplasmina da intermedi del plasma e il suo potenziale terapeutico.
Kedrion proseguirà ora con lo sviluppo clinico in Europa per offrire ai pazienti un trattamento innovativo in un’area di elevato bisogno medico.
