(Reuters Health) – La Food and Drug Administration ha dato il via libera a Tegsedi, il farmaco che Akcea Therapeutics ha sviluppato in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals per il trattamento dei pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria con polineuropatia, una malattia rara.
Tegsedi appartiene a una classe di farmaci che usa il meccanismo della RNAi per manipolare l’acido ribonucleico, in particolare per ‘silenziare’ geni mirati e bloccare la formazione di proteine che sono alla base dello sviluppo di determinate patologie.
L’approvazione americana arriva a quasi tre mesi da quella europea. E sulla base dell’ok della FDA, Ionis riceverà 50 milioni di pagamenti in milestone e dividerà con Akcea le entrate dalle vendite, in un rapporto 60:40 a favore di Ionis.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health News)
