La Food and Drug Administration ha pubblicato lunedì 2 novembre le nuove linee guida definitive per i produttori di terapie cellulari e geniche (CGT), che sostituiscono quelle emanate nel 2011. Il documento ha l’obiettivo di rafforzare i controlli sulla qualità e di garantire che ogni lotto di queste terapie sia in grado di esercitare l’effetto terapeutico previsto.
Il principio alla base delle nuove indicazioni è quello della Potency Assurance Strategy, una strategia di garanzia della potenza che raccomanda di integrare verifiche e controlli in tutte le fasi dello sviluppo e della commercializzazione delle terapie.
Le linee guida includono inoltre indicazioni specifiche per i prodotti con breve durata di conservazione, le terapie geniche basate su vettori virali e i trattamenti personalizzati per singolo paziente.
Con questo aggiornamento, la FDA punta a offrire ai produttori un quadro regolatorio più chiaro e flessibile, basato su evidenze scientifiche e valutazione del rischio, rafforzando al tempo stesso gli standard di qualità e sicurezza per alcune delle terapie più complesse.
