Farmaci orfani, molti sono oncologici

Le malattie genetiche “attirano” la maggior parte delle designazioni di farmaci orfani. Infatti, circa il 73% dei farmaci nell’area della terapia delle malattie genetiche ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. Un dato non inaspettato visto che la gran parte delle malattie rare sono ereditarie o insorgono a causa di mutazioni genetiche, come la fibrosi cistica e l’atrofia muscolare spinale.…

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