Via libera della Commissione Europea a selumetinib, inibitore orale e selettivo di MEK sviluppato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili negli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva: fino al 50% dei pazienti sviluppa neurofibromi plessiformi, tumori non maligni che possono provocare…
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Alexion, AstraZeneca Rare Disease: da AIFA ok a rimborsabilità asfotase alfa nella HPP a esordio pediatrico
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine indicata per il trattamento di pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP) a esordio pediatrico, messa a punto da Alexion, AstraZeneca Rare Disease. La rimborsabilità è prevista nel caso la malattia insorga entro i sei mesi di età o, in caso di un esordio…
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