Sanofi ha acquisito l’anno scorso la biotech belga Ablynx, specializzata in nanobody, pagando 4,5 miliardi di dollari. L’affare ha cominciato a dare i suoi frutti.
Cablivi, una nanobody di Ablynx per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica (PTT), ha avuto il via libera dalla FDA.
Il farmaco ha ottenuto l’ok in combinazione con lo scambio plasmatico (plasma exchange) e una terapia immunosoppressiva. Il farmaco sarà disponibile alla fine del primo trimestre 2019 e dovrebbe costare 270.000 dollari per trattare un episodio di PTT.
Gli analisti sono convinti che Cablivi possa raggiungere i 500 milioni di dollari di incasso.
In uno studio clinico, il farmaco combinato con lo scambio plasmatico e l’immunosoppressione ha migliorato significativamente lo standard di cura della malattia, riducendo, tra l’altro le recidive della patologia e gli eventi tromboembolici maggiori.
In un’intervista, il responsabile dei Medical Affair di Sanofi Genzyme, Rand Sutherland, ha dichiarato che Cablivi “sarà in grado di modificare” un processo di coaugluazione del sangue alla base di questa patologia, che è difficile da diagnosticare e che richiede un trattamento “molto aggressivo”.
Lo standard di cura comporta lo scambio plasmatico e l’impiego di corticosteroidi e immunomodulatori. Spesso viene eseguito nelle unità di terapia intensiva.
“Prima dell’impiego dello scambio plasmatico, il tasso di mortalità per i pazienti era di circa il 90%”, ha detto Sutherland. Anche ora, pur essendosi ridotto il tasso di mortalità (circa il 20%), secondo il dirigente di Genzyme non si tratta comunque di un “valore accettabile per uno standard di cura”.
Oltre ad essere il primo farmaco approvato contro la PTT, Cablivi è anche la prima nanobody di Sanofi approvato dalla FDA.
