(Reuters Health) – In uno studio di fase iniziale condotto su cinque pazienti, giroctocogene fitelparvovec , la terapia genica per l’emofilia messa a punto da Pfizer e Sangamo Therapeutics, si è dimostrata efficace. Nessun paziente è dovuto ricorrere all’infusione del fattore della coagulazione mancante, né ha avuto episodi di emorragie spontanee.
Questa terapia è stata progettata per aiutare ii pazienti a evitare le emorragie intrarticolari e intramuscolari, tipiche della condizione emofilica, stimolando nell’organismo la produzione di una proteina.
Pfizer e Sangamo prevedono di iniziare l’arruolamento dei pazienti per uno studio di fase avanzata nella seconda metà dell’anno.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana Daily Health Industry)
