La FDA ha approvato zilganersen (Zanvastro) di Ionis Pharmaceuticals per il trattamento della malattia di Alexander in pazienti pediatrici e adulti. Si tratta del primo trattamento approvato per questa rara malattia neurologica progressiva e della prima terapia a intervenire direttamente sul meccanismo alla base della patologia.
La malattia di Alexander è causata da mutazioni del gene GFAP, che determinano un accumulo anomalo della glial fibrillary acidic protein nel sistema nervoso. Zilganersen è un farmaco a RNA della classe degli oligonucleotidi antisenso, progettato per ridurre la produzione di GFAP. Il trattamento viene somministrato per via intratecale ogni tre mesi.
Per Ionis si tratta del primo lancio indipendente nell’ambito della propria pipeline neurologica. Il farmaco sarà disponibile negli Stati Uniti nelle prossime settimane.
L’italiana Recordati ha acquisito i diritti esclusivi per sviluppare e commercializzare zilganersen in tutti i Paesi al di fuori degli Stati Uniti. Ionis prevede di lavorare con Recordati alla preparazione delle domande regolatorie in Europa e Giappone, attese nel 2027.
