L’Agenzia Europea per i Medicinali ha conferito la designazione di farmaco orfano (ODD) alla terapia sperimentale di Kedrion per il trattamento del deficit congenito di Fattore V.
Il deficit congenito di Fattore V è una condizione ultra-rara causata da livelli ridotti di Fattore V, una proteina essenziale nella cascata della coagulazione del sangue. I pazienti possono manifestare un ampio spettro di sintomi emorragici, da lievi a gravi. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili restano limitate e i pazienti si affidano principalmente a trattamenti non specifici, evidenziando un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto.
“Questa designazione da parte dell’EMA rappresenta un importante passo avanti per rispondere al deficit congenito di Fattore V, una condizione rara caratterizzata da bisogni clinici significativi, ancora insoddisfatti – commenta Andrea Caricasole, Chief Research & Innovation Officer di Kedrion – Ecco perché puntiamo ad ampliare le possibilità terapeutiche per i pazienti che oggi si affidano principalmente a trattamenti non specifici. Questo traguardo riflette, inoltre, il nostro impegno nel valorizzare il potenziale delle proteine plasmatiche e nel tradurre la ricerca scientifica in innovazione concreta per i pazienti.”
