Per la prima volta, i pazienti affetti da epatite D hanno a disposizione un trattamento approvato dalla FDA. L’ente regolatorio americano ha dato il via libera a Hepcludex (bulevirtide-gmod) , una terapia innovativa destinata agli adulti senza cirrosi o con cirrosi epatica compensata.
La malattia, causata dal virus dell’epatite Delta (Hdv), è una delle forme più aggressive di epatite virale. Colpisce esclusivamente i soggetti già infettati dal virus dell’epatite B e può progredire rapidamente verso la fibrosi, il cancro al fegato, l’insufficienza epatica e persino la morte. Fino a oggi, spiega la FDA, non esisteva alcuna terapia approvata per questa patologia.
“L’approvazione di oggi colma una lacuna critica nell’assistenza ai pazienti con infezione cronica da Hdv, che fino ad ora non avevano a disposizione terapie approvate dalla FDA – ha dichiarato Wendy Carter, direttrice ad interim dell’Ufficio Malattie Infettive del Centro per la Valutazione e la Ricerca dei Farmaci della FDA – Per le persone che vivono con questa infezione virale cronica, questa nuova opzione terapeutica offre speranza nella gestione di una malattia che può progredire rapidamente verso gravi complicanze epatiche”.
Uno studio clinico che ha cambiato le prospettive di cura
L’efficacia di Hepcludex è stata dimostrata attraverso lo studio clinico di fase III MYR301, multicentrico, randomizzato, in aperto e a bracci paralleli. I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi: il primo ha ricevuto un trattamento immediato con Hepcludex (8,5 mg una volta al giorno per 144 settimane); il secondo ha osservato invece un periodo di attesa di 48 settimane prima di iniziare la stessa terapia.
L’endpoint primario dello studio era la “risposta combinata”: cioè la riduzione significativa della carica virale (Hdv Rna non rilevabile o diminuzione di almeno 2 log10 IU/mL rispetto al basale) associata alla normalizzazione dei livelli di aminotransferasi (Alt), un enzima che indica il danno epatico.
A 48 settimane, il 48% dei pazienti trattati con Hepcludex ha ottenuto una risposta combinata, contro appena il 2% del gruppo in osservazione. Più nel dettaglio, la carica virale è diventata non rilevabile nel 20% dei pazienti in trattamento, mentre nessuno dei soggetti in attesa ha raggiunto lo stesso risultato. Nei pazienti trattati, la percentuale di chi ha ottenuto la negativizzazione del virus è poi salita al 36% a 96 settimane e al 50% a 144 settimane.
Un profilo di sicurezza attento alle reazioni allergiche
Come ogni farmaco, anche Hepcludex presenta possibili effetti collaterali. Tra i più comuni figurano reazioni allergiche (incluse reazioni gravi come l’anafilassi), reazioni nel sito di iniezione, cefalea, dolore addominale, affaticamento e prurito. L’etichetta del farmaco include inoltre un avvertimento con riquadro nero: l’interruzione del trattamento può causare gravi riacutizzazioni dell’infezione da Hdv e Hbv.
Il riconoscimento della Fda: designazioni speciali per un farmaco innovativo
L’ente regolatorio ha concesso a Hepcludex due importanti designazioni: Breakthrough Therapy e Orphan Drug, riservata ai medicinali per patologie rare. Il farmaco ha beneficiato di una procedura di revisione prioritaria ed è stato approvato nell’ambito del cosiddetto “percorso di approvazione accelerata”, che consente di rendere disponibili più rapidamente terapie per malattie gravi con opzioni limitate o inesistenti.
L’approvazione, spiega infine la FDA, “risponde a un’esigenza critica per le persone con infezione cronica da Hdv e si basa sull’impegno dell’agenzia a promuovere la salute di tutti gli americani”. Il via libera definitivo è stato concesso a Gilead, che commercializzerà il farmaco.
