La Food and Drug Administration vuole accorciare il percorso che porta un nuovo farmaco dalla ricerca alla prima sperimentazione sull’uomo. A questo scopo l’agenzia regolatoria statunitense ha lanciato martedì 15 settembre “Expedited Investigational New Drug Pilot”, un programma pilota che punta a rendere più rapido e prevedibile l’avvio degli studi clinici nelle fasi iniziali.
L’iniziativa rientra in “Operation Trialblazer”, il piano annunciato a giugno dal Department of Health and Human Services (HHS) per riportare negli Stati Uniti una quota maggiore delle prime fasi dello sviluppo clinico dei farmaci.
Attualmente, portare un nuovo farmaco alla sperimentazione clinica negli Stati Uniti può richiedere fino a due anni, mentre in Australia, ad esempio, alcuni studi possono partire meno di 70 giorni dopo la presentazione del protocollo. Anche la Cina ha accelerato il proprio sistema di ricerca e sperimentazione, con riforme e investimenti nel settore biotech.
Nel Paese del Dragone, il numero di studi clinici attivi è passato da poco meno di 1.000 all’anno nel 2010 a oltre 5.000 nel 2024, superando il dato statunitense, fermo a circa 3.500 studi l’anno. L’Australia, dal canto suo, è oggi uno dei Paesi con il più alto numero di sperimentazioni cliniche pro capite.
Lo spostamento all’estero delle prime fasi dello sviluppo clinico di un farmaco può comportare perdita di investimenti, di proprietà intellettuale, di know how scientifico e può ritardare l’accesso dei pazienti statunitensi alle nuove terapie.
Come funzionerà il programma
La FDA selezionerà da otto a 10 partnership tra aziende farmaceutiche e istituzioni di ricerca qualificate. Queste ultime dovranno avere un’elevata competenza scientifica e collaboreranno con le aziende farmaceutiche nella preparazione dei dossier per avviare le sperimentazioni sull’uomo.
Il punto centrale del programma sarà la “rolling review”, una revisione progressiva della documentazione da parte della FDA, man mano che verranno presentati i diversi step della domanda. Le candidature per partecipare all’“Expedited Investigational New Drug Pilot” dovranno essere presentate entro il 30 ottobre.
Il programma pilota della FDA, tuttavia, non convince tutti. La Biotechnology Innovation Organization (BIO) ha affermato ad agosto che una revisione progressiva potrebbe produrre “probabilmente significativi risparmi di tempo”, ma ha espresso dubbi sulla possibilità che una singola istituzione di ricerca possa soddisfare tutti i requisiti fissati dall’ente regolatorio USA. La BIO teme inoltre che le nuove valutazioni possano aggiungere un ulteriore livello di revisione, finendo paradossalmente per rallentare il processo che il programma vuole accelerare.
