La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) di Chiesi e Protalix, una terapia enzimatica sostitutiva per la cura della malattia di Fabry, una rara patologia genetica e progressiva che provoca un accumulo di depositi di grasso nei lisosomi e colpisce circa una persona su 50.000.
L’autorizzazione si basa sui risultati di un programma clinico che ha testato PRX-102 in più di 140 pazienti con un trattamento durato fino a 7,5 anni.
Chiesi e Protalix sono ancora in attesa di un’autorizzazione negli Stati Uniti dopo aver ottenuto la designazione fast-track nel 2018 e aver presentato la domanda di approvazione due anni dopo. I ritardi nelle ispezioni, causati dalla pandemia, hanno contribuito al rifiuto opposto dalla FDA nell’aprile del 2021. Le aziende hanno ripresentato la domanda 14 mesi fa e la decisione della FDA è attesa per il 9 maggio.
